目前治疗 FH 的主要方法包括：他汀；依折麦布或胆汁酸螯合剂；LDL 机采分离治疗；肝移植 。 他汀、胆汁酸螯合剂、胆固醇吸收抑制剂、烟酸等传统药物对HoFH 患者的 LDL-C 降低作用并不明显 ， 最高不超过25% 。 LDL 机采分离治疗结束后LDL-C 水平会反弹 。

PSCK9 抑制剂成降胆固醇新星

近年来不少新药（APOB反义寡核苷酸 Mipomersen、MTP 抑制剂 Lomitapide 及PSCK9 抑制剂等）经研发和临床试验验证后获批上市 。 上述新药与传统药物可分别作用于不同靶点 ， 通过具体机制抑制 VLDL 的分泌进而达到降低 LDL-C 的效果 。 常教授表示 ， PSCK9 抑制剂是降胆固醇领域炙手可热的新药 。

2015年公布的ODYSSEY COMBO I研究和ODYSSEYLONG TERM研究显示 ， 在他汀治疗基础上 ， PSCK9 抑制剂 Evolocumab（140 mg ， 每 2 周 1 次）、Alirocumab（150 mg ， 每 2周 1 次）治疗 24 周可促使LDL-C 降幅高达 60% 以上 。

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