使用磁共振成像（MRI）作为视觉指导 ， 研究人员可以将疗法递送到丘脑 ， 或者同时递送到丘脑和壳核区域 。

结果显示 ， 将VY-HTT01共同施用于壳核和丘脑可以降低深部脑组织中的HTT mRNA水平 ， 尾状核平均为68％ ， 壳核为67％ ， 丘脑为73％ 。 还将较浅表脑区皮质中的mRNA水平降低了32％ 。

mRNA是任意基因与其最终产物蛋白质之间的中间分子 。

Sah说：“靶向壳核和丘脑显著抑制了大脑深层组织和皮质中的靶点HTT ， 提供了解决该病最突出表现的潜力 。 ”

总的来说 ， 动物能够良好地耐受VY-HTT01多达5周的给药 ， 没有基因疗法相关的临床表现改变或者不良副作用 。

公司还展示了VY-SOD102基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的积极的临床前结果 。

Gene Therapy VY-HTT01 Can Protect Brain Cells from Damage Caused by HTT Faulty Gene, Results Show

• 【新研究】新兴癌症疗法——无毒、非侵入性，可关闭癌细胞的“发电站”并杀死它
• 2021基因治疗领域面临的5大问题
• 桐树基因完成5亿元人民币C轮融资 加速体外诊断产品研发
• 速递 | 在患者体内制造CAR-T细胞疗法，新锐完成2.1亿美元B轮融资
• 小报告 | 数字疗法大风吹，三大治疗领域都有哪些公司在飞？
• 全球首款“胶质瘤”溶瘤病毒疗法在日本上市，生存率高达92%
• 患糖尿病8年一周透析3次，保护肾脏用好3个方法，过高质量的生活
• 肾病饮食只需记住4个要点，可帮助减轻症状，显著保护肾功能
• 英国大型试验显示：再生元抗体疗法能显著降低新冠患者死亡率
• 肝胆胰肿瘤：免疫联合疗法成趋势 | ASCO 2021