基因疗法保护脑细胞不受HTT缺陷基因损害 | 资讯( 三 )
使用磁共振成像(MRI)作为视觉指导 , 研究人员可以将疗法递送到丘脑 , 或者同时递送到丘脑和壳核区域 。
结果显示 , 将VY-HTT01共同施用于壳核和丘脑可以降低深部脑组织中的HTT mRNA水平 , 尾状核平均为68% , 壳核为67% , 丘脑为73% 。 还将较浅表脑区皮质中的mRNA水平降低了32% 。
mRNA是任意基因与其最终产物蛋白质之间的中间分子 。
Sah说:“靶向壳核和丘脑显著抑制了大脑深层组织和皮质中的靶点HTT , 提供了解决该病最突出表现的潜力 。 ”
总的来说 , 动物能够良好地耐受VY-HTT01多达5周的给药 , 没有基因疗法相关的临床表现改变或者不良副作用 。
公司还展示了VY-SOD102基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的积极的临床前结果 。
Gene Therapy VY-HTT01 Can Protect Brain Cells from Damage Caused by HTT Faulty Gene, Results Show
- 【新研究】新兴癌症疗法——无毒、非侵入性,可关闭癌细胞的“发电站”并杀死它
- 2021基因治疗领域面临的5大问题
- 桐树基因完成5亿元人民币C轮融资 加速体外诊断产品研发
- 速递 | 在患者体内制造CAR-T细胞疗法,新锐完成2.1亿美元B轮融资
- 小报告 | 数字疗法大风吹,三大治疗领域都有哪些公司在飞?
- 全球首款“胶质瘤”溶瘤病毒疗法在日本上市,生存率高达92%
- 患糖尿病8年一周透析3次,保护肾脏用好3个方法,过高质量的生活
- 肾病饮食只需记住4个要点,可帮助减轻症状,显著保护肾功能
- 英国大型试验显示:再生元抗体疗法能显著降低新冠患者死亡率
- 肝胆胰肿瘤:免疫联合疗法成趋势 | ASCO 2021