----基因疗法保护脑细胞不受HTT缺陷基因损害 | 资讯//----

Voyager Therapeutics公司领先候选基因疗法VY-HTT01的一次性给药 ， 能够有效降低非人类大型灵长类动物重要脑部区域中亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease ， HD）致病性错误基因的水平 。

Voyager公司首席科学官Dinah Sah博士说：这些积极的临床前研究结果结合其他正在进行的研究 ， 预计将支持提交VY-HTT01的新药临床研究（IND）申请 ， 并在2019年开始临床研究 。

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