基因疗法保护脑细胞不受HTT缺陷基因损害 | 资讯
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Voyager Therapeutics公司领先候选基因疗法VY-HTT01的一次性给药 , 能够有效降低非人类大型灵长类动物重要脑部区域中亨廷顿舞蹈症(Huntington’s disease , HD)致病性错误基因的水平 。
Voyager公司首席科学官Dinah Sah博士说:这些积极的临床前研究结果结合其他正在进行的研究 , 预计将支持提交VY-HTT01的新药临床研究(IND)申请 , 并在2019年开始临床研究 。
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