被判死刑后又神奇复活的新药

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【被判死刑后又神奇复活的新药】

（IC photo/图）
如果问普罗大众，什么是最恐惧和最有希望找到治疗方法的疾病时，阿尔茨海默症总会是其中之一。
2021年6月7日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了渤健公司（Biogen）治疗阿尔茨海默症（AD）的药物阿杜卡奴单抗（aducanumab），成为美国批准的第一种延缓阿尔茨海默症患者认知能力下降的药物，这也是自阿尔茨海默症被命名一百多年来，首款获批的疾病修正类药物。尽管获批之前，这款药物受到了专家评审委员会的诸多反对。
“这是自2003年以来，阿尔茨海默症领域首个针对疾病机理的治疗药物。正如我们从与癌症的斗争中学到的，加速批准途径可以更快地为患者提供治疗，同时刺激更多的研究和创新。 ”FDA药物评估和研究中心主任帕特里齐亚·卡瓦佐尼博士（Patrizia Cavazzoni）在获批新闻稿中表示。
“对患者来说，这是好消息。我们至今都没有针对这一疾病的治疗药物。 ”国际顶级医学中心梅奥诊所的阿尔茨海默症研究专家罗纳德·彼得森（Ronald Petersen）博士说，但他提醒， “这仍无法治愈这一疾病，只是延缓疾病的进程。 ”
渴求已久的疗法
沉重的疾病负担让人们渴求这样一款新药已久，即便没有那么完美。
阿尔茨海默症是一种渐进性神经系统疾病，会损害思维、记忆和独立性，导致早逝，该病目前无法阻止、延缓或预防，是一种日益严重的全球健康危机。该病最大的特点会使得大脑发生变化，包括毒性淀粉样β斑块的异常积聚，而这些现象在患者出现症状前大约20年就开始了。
国际阿尔茨海默症协会发布的《2018年世界阿尔茨海默症报告》显示，截至2018年，全球共有5000万AD患者，社会相关成本达1万亿美元，而随着人口老龄化的趋势，预计到2030年全球AD患者将会达到8200万人， 2050年将达到1.52亿人。而在这其中，中国又是患者最多的国家，相当于全球发达国家患者数量的总和。
阿尔茨海默症是最让科学家、医生头痛的老年疾病之一，很难解释这一疾病的根源到底在哪里。直到阿尔茨海默症被发现一个世纪后的今天，全球用于临床的针对性药物只有6款，这些药物主要作用机制为胆碱酯酶抑制剂或NMDA拮抗剂，只能达到改善脑血流量，促进脑认知功能恢复的作用，无一是针对其发病机理的药物。
过去二十多年来，全球各大制药公司相继投入了数千亿美元研发药物，希望治疗阿尔茨海默症。美国药品研究与制造商协会2018年发布的报告指出，在1998-2017年期间，全球已有146个AD药物在临床中遭遇失败，仅有4个药物成功上市。而根据医药市场研究机构Evaluate Pharma数据统计，截至2019年9月，全球当年在阿尔茨海默症领域的研发投入超过390亿美元。