治一次管3年，降脂新革命，让坏胆固醇持续降低56%！( 二 )

? 安全性：脱靶效应
前面说到基因编辑技术通过腺相关病毒（AAV）将对靶向PCSK9基因的编辑递送到肝脏中，但在这个过程中存在一定几率发生，本不需要被编辑的DNA序列被编辑了，从而引发无法预计的不良反应。

本文插图

? 有效性：编辑的效率
目前，基因编辑的效率还无法达到100% ，也就是说无法纠正体内所有原先变异的基因，那么就可能对疗效产生一定的影响。
对于以上的两点质疑，此次美国宾夕法尼亚大学基因治疗专家团队也在研究结果中说明：PCSK9位点的基因编辑十分稳定，脱靶率低，肝脏组织病理没有发现明显的不良变化。
由此可见，如此令人欣喜的研究结果是支持临床转化的。希望在几年后，这种基因编辑药物的上市，将能够给广大心血管病患者带来更大的便利。
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