GD2抗体药物在国内进展如何？儿童肿瘤还有其他靶向药吗？

专家审核 | 董岿然

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【GD2抗体药物在国内进展如何？儿童肿瘤还有其他靶向药吗？】

1儿童肿瘤有免疫疗法吗？都应用在哪些病种上？这个问题也是目前儿童肿瘤领域的热点问题。但比较遗憾的是，目前开发的一些成人癌症的主流靶向药物，在儿童实体肿瘤中并没有得到广泛应用。
原因主要有三个：第一是疗效可能并没有想象中那么好，因为儿童实体肿瘤的发病机制跟成人癌症不一样，其来源多为胚胎细胞和间叶型细胞，往往基因突变的负荷率比较低。
第二是费用较高。
第三是儿童的个体差异非常大（例如体重/体积），所以药物剂量的使用不好标准化。到目前为止都没有批准适应症，各个单位目前都还在临床试验中。
所以整体上来说这些靶向和免疫药物的临床推广会受到一定的限制。
好消息是儿童肿瘤方面还是有几个比较成功的免疫治疗药物的。
比如针对神经母细胞瘤的GD2抗体，国外目前有两个比较成熟的药物，在我们科室治疗的患者家庭中也有一部分经济条件比较好的会去国外接受GD2抗体药物的治疗。
有些患儿取得了一定疗效，而有些疗效也没有那么好。对于GD2抗体药物的疗效国际上也在探索中。
目前GD2抗体药物在国内还没有正式批准上市，只是在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区有了一些特殊政策的支持，已经开展起来了一些实际应用。
我们复旦大学附属儿科医院海南分院（海南儿童医院）乐成院区已经批准了五个孩子进行GD2抗体药物（14.18）的治疗。
第一个孩子已经完成了第一期的治疗，疗效还在进一步观察中；副作用的话主要是针对药物输入后的疼痛管理，还是比较成功的。目前国内也在加快药物审批的速度，预计今年10月份应该可以正式上市。
另外一个GD2抗体药3F8 ，应该很快可以在海南完成审批，先行先试。但是这两款药的价格也非常昂贵， 14.18一个疗程下来要一百多万；3F8目前还没有批下来，有可能需要两百多万。
GD2的CAR-T细胞治疗我们之前也做过，但是效果不太理想。相关的研究还在进行中。
除了GD2之外，目前临床上一些针对血管形成类的靶向药物相对比较成功，比如西罗莫司、安罗替尼、阿帕替尼等等，在肝母细胞瘤、软组织肉瘤上都取得了一定疗效，肿瘤进展得到了控制，而且这些药物目前实现国产以后，治疗费用也有大幅的下降。
这些药物的作用机制是抑制肿瘤血管的形成，对肿瘤的抑制作用是很明显的，但是还达不到根治肿瘤的作用，因此还需要结合其他的治疗方法，多管齐下。