黏多糖贮积症患者：年花费百万( 二 )

有药用不起，是黏多糖贮积症I型患者的最大痛点
“艾而赞”是世界首个也是唯一一个能够治疗黏多糖贮积症Ⅰ型患者的生物制剂，该药于2003年在美国上市。
生产商赛诺菲中国官方发布的消息显示， “艾而赞”可快速并持续降低尿GAG、提供多个器官系统的临床效益，改善致残率和死亡率，显著提高患者的生活质量，长期治疗可稳定或逆转MPS1临床症状。 2020年6月3日，艾而赞在华获批。艾而赞还被列入我国第二批临床急需境外上市药品目录。
“目前海外患者使用该药物年费高达20万美元，参照国际药价，药品在华上市后，如果不能进入医保，根据我现在的体重情况，如果要使用该款药物，一年的药费要将近260万，并且需要终身用药，所以有药用不起依旧是黏多糖贮积症I型患者最大痛点。 ”张笑告诉健康时报采访人员。
2020年发布的《从黏多糖贮积症剖析中国罕见病患者生存现状》报告称，由于国内缺乏有效的酶替代治疗药物， 41%的黏多糖贮积症患者在确诊后未接受任何治疗， 47%的患者只能对症治疗， 8.95%的患者为了接受有效药物的治疗而远走海外。
“过去这些年我们看到了国家对黏多糖贮积症I型患者的关注，也有越来越多的医生开始关注黏多糖贮积症I型患者，但作为患者，有药用不起的现实问题成了目前最大的阻碍。 ”张笑对健康时报采访人员说。
健康时报采访人员也致电了赛诺菲中国官方询问药品的价格情况，相关工作人员回复，艾尔赞的价格还是以各地相关的经销商或者药店的实际价格为准，目前赛诺菲中国还没有接到任何有关艾尔赞优惠的通知。

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【黏多糖贮积症患者：年花费百万】