mTOR抑制剂依维莫司可针对性地直接抑制mTOR靶点 ， 是一种根本性对因治疗TSC-AML的药物 。 目前 ， 依维莫司也是全球和中国唯一获批治疗TSC-AML的靶向药物 ， TSC-AML、TSC-SEGA适应证内使用依维莫司均可以医保报销 。
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