打造创新基因疗法,Amicus与基因疗法先驱扩展合作( 二 )
Amicus公司是一家致力于开发治疗罕见病的创新疗法的生物医药公司 。 该公司治疗法布里病(Fabry disease)的疗法Galafold(migalastat)已于去年获得FDA批准 。 而治疗庞贝病(Pompe disease)的在研疗法也获得了FDA授予的突破性疗法认定 。 除了开发酶替代疗法以外 , Amicus公司也致力于开发治疗罕见病的基因疗法 , 它通过收购Celenex公司 , 获得了10款治疗罕见病的在研基因疗法 。
根据协议 , 这一合作将包括针对6种罕见遗传病的研发项目 , 它们是:庞贝病、法布里病、CDKL5缺乏症、C型尼曼匹克氏症(Niemann-Pick Type C)、粘多糖贮积症IIIB型(MPS IIIB)和粘多糖贮积病IIIA型(MPS IIIA) 。
同时 , Amicus有权与宾大基因疗法项目(Gene Therapy Program , GTP)合作 , 开发治疗大多数溶酶体贮积病和另外12种罕见病的基因疗法平台技术 。 这些罕见病包括Rett综合征 , 强直性肌营养不良(Myotonic Dystrophy) , 和特定类型的肌肉萎缩症(Muscular Dystrophies) 。 Amicus公司将在随后5年中 , 每年为GTP提供1000万美元的研究投资 。
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