Amicus公司是一家致力于开发治疗罕见病的创新疗法的生物医药公司 。 该公司治疗法布里病（Fabry disease）的疗法Galafold（migalastat）已于去年获得FDA批准 。 而治疗庞贝病（Pompe disease）的在研疗法也获得了FDA授予的突破性疗法认定 。 除了开发酶替代疗法以外 ， Amicus公司也致力于开发治疗罕见病的基因疗法 ， 它通过收购Celenex公司 ， 获得了10款治疗罕见病的在研基因疗法 。

根据协议 ， 这一合作将包括针对6种罕见遗传病的研发项目 ， 它们是：庞贝病、法布里病、CDKL5缺乏症、C型尼曼匹克氏症（Niemann-Pick Type C）、粘多糖贮积症IIIB型（MPS IIIB）和粘多糖贮积病IIIA型（MPS IIIA） 。

同时 ， Amicus有权与宾大基因疗法项目（Gene Therapy Program ， GTP）合作 ， 开发治疗大多数溶酶体贮积病和另外12种罕见病的基因疗法平台技术 。 这些罕见病包括Rett综合征 ， 强直性肌营养不良（Myotonic Dystrophy） ， 和特定类型的肌肉萎缩症（Muscular Dystrophies） 。 Amicus公司将在随后5年中 ， 每年为GTP提供1000万美元的研究投资 。

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