此次 FDA 批准基因疗法来自诺华制药公司 ， 主要治疗方式是通过静脉注射一种基于腺相关的病毒载体 ， 将有着完整功能的神经元基因递送至靶运动神经元细胞中 ， 改善肌肉运动功能 。 患者每 4 个月需要接受一次注射 ， 总治疗周期为 5 年 ， 总费用达 210 万美元 ， 可分期付款 。

诺华制药 Zolgensma 项目的负责人 David Lennon 表示 ， 作为一次性治疗来说 ， 这一定价公平合理 ， 高价的基因治疗可以替代长期服用的昂贵药物和住院治疗生活 。

在 Zolgensma 之前 ， FDA 曾于 2017 年批准过两项基因疗法 ， 分别是治疗视网膜突变的基因疗法 Luxturna 和治疗白血病的疗法 Kymriah ， 售价分别为 85 万美元和 54 万至 80 万美元之间 。

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