FDA 批准了一项新基因疗法，治疗费用高达 210 万美元
----FDA 批准了一项新基因疗法 ， 治疗费用高达 210 万美元//----
美国食品药品管理局（FDA）批准了一项治疗治疗脊髓型肌萎缩症的基因疗法——Zolgensma ， 该疗法成为了目前世界上最昂贵的治疗药物 。
脊髓型肌萎缩症（SMA）是由运动神经元基因突变引起的罕见遗传性疾病 ， 该基因存在于运动神经元蛋白中 ， 这种功能性蛋白对运动神经细胞至关重要 ， 运动神经细胞则控制着全身的肌肉运动 ， 如果缺少功能性蛋白会发生肌肉无力的症状 。 通常患有这种遗传病的幼儿 ， 会出现抬头、吞咽、呼吸障碍等问题 。 大多数患病幼儿 ， 都因呼吸衰竭而无法幸免 。
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