一期临床试验主要观察药物的安全性、副作用、剂量和病人的耐受性 ， 附带也观察大致的疗效 ， 要有100人以上的样本量 。 这100人原要求为健康志愿者 ， 但癌症药物试验可招癌症病人 。

二期临床试验是研究药物的临床效果 ， 要招100个~300个病人 ， 分成两组 ， 一组用试验药物 ， 另一组则用传统或其他药物 ， 比较临床治疗效果和副作用 。

三期临床试验是进一步观察临床效果和副作用 ， 但样本量扩大至1300~3000人 。

四期临床试验是药物上市后 ， 继续观察效果和副作用 。 一般美国药品和食物管理局（FDA）对有些急需药物在二期临床试验取得理想结果后就予以批准 。

今年4月21日 ， Cancer Discovery 杂志上发表了一篇关于Blu-667的研究文章 ， 介绍了该药的研发过程 ， 报道了该药对RET变异引发的癌症的选择性是现有的多向靶向治疗药物的100倍 ， 介绍了4 例成功病例 。 这些病例在服用Blu-667后都有肿块缩小、肿瘤标志物水平下降、整体身体状态改善的效果 ， 而且只有轻微的副作用 。 该文共有26个作者 ， 包括制药公司自己的几位研究者和各个临床试验点的负责医生 。 休斯顿的萨巴医生为第一作者 ， 波特兰的泰勒医生也在作者之列 。

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