洛书大健康|从70万元一针的罕见病药物诺西那生钠注射液谈起近日

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近日，受到关注的治疗罕见病“脊髓性肌萎缩”的“诺西那生钠注射液”在我国于2019年4月28日通过国家药监局优先审评审批程序上市后一针的价格为70万元人民币，远高于此药在澳洲的41美元和日本的近乎免费。对此，药品监督管理局的回应却是本机构无定价权。 [1]经查询，该药的出口企业是Biogen公司。虽目前该药的定价信息有待申请公开，不妨先就此探讨一下药品价格问题。
药品价格，包括政府指导价、市场调节价。早在2015年5月4日，国家发展改革委发布《关于公布废止药品价格文件的通知》中规定自2015年6月1日起废止共计166个关于药品价格的文件，并于同日发布了另两个关于药品价格的通知：其一是《关于加强药品市场价格行为监管的通知》，强调在上述药品价格改革之下加强药品价格行为监管，并通知要组织开展专项检查、集中整治药品市场价格秩序，加大处罚力度等。其中提到专项检查的中药品价格违法行为包括：
（一）捏造散布涨价信息，哄抬价格，扰乱市场秩序的行为；
（二）相互串通、操纵市场价格的行为；
【洛书大健康|从70万元一针的罕见病药物诺西那生钠注射液谈起】（三）滥用市场支配地位，以不公平的高价销售药品的行为；
（四)虚构原价、虚假标价、先提价再打折、误导性价格标示、隐瞒价格附加条件等价格欺诈行为；
（五）集中采购入围药品擅自涨价或者变相涨价的行为；
（六）实施基本药物制度的基层医疗机构和改革试点公立医院不按规定执行药品零差率政策的行为；
（七）公立医疗机构销售药品不按照规定执行药品加价率政策的行为；
（八）药品生产经营企业及医疗机构不按规定执行低价药价格管理政策，突破低价药日均费用标准的行为；
（九）政府定价药品突破最高零售价格销售的行为；
（十）不按规定执行明码标价与收费公示制度的行为。 [2]
可以看出发改委对药品价格问题尤为重视，对涉嫌“滥用市场支配地位，以不公平的高价销售药品的行为”也列为加大执法力度、严肃处理的范畴。并且在处罚上该通知提到：“对于哄抬特殊患者的特殊用药价格等性质恶劣、情节严重的典型案件，要依法从严处罚并通过新闻媒体公开曝光，有效震慑违法经营者。要建立信用奖惩机制，把药品价格违法行为列入价格诚信记录，其中涉及药品生产经营企业的严重违法行为，要根据相关规定列入药品集中采购不良记录，建议有关部门依法取消相关企业产品入围资格，两年内不接受该企业任何产品集中采购申请。 ”[3]
其二是会同原国家卫计委等七部门发布《关于印发推进药品价格改革意见的通知》，规定了：“自2015年6月1日起，除麻醉药品和第一类精神药品外，取消原政府制定的药品价格。麻醉、第一类精神药品仍暂时由国家发展改革委实行最高出厂价格和最高零售价格管理。 ”即取消绝大部分药品政府定价，麻醉药品和第一类精神药品实行政府指导价，其他药品实行市场调节价。然而脊髓性肌萎缩症作为一种列入《第一批罕见病目录》的罕见病，其治疗药物“诺西那生钠注射液”在正式规定优先审评审批制度的新《药品注册管理办法》实施之前，国家药品监督管理局2019年2月对其上市审评审批时适用了优先审评审批的程序后获批，后于2019年4月28日在中国上市。然而其定价问题按照上述发改委的定价政策来看，暂不属于实行政府指导价的范畴，然而罕见病用药目前在我国并不如同抗癌药一样纳入医保。另一方面看，罕见病因其“罕见” ，因而供应量少，实行集中带量采购目前来看不够现实。
药品价格相关的法律规定来看，遵循《药品管理法》和《药品管理法实施条例》中，在药品相关法律法规之外适用《价格法》《反垄断法》《反不正当竞争法》《广告法》等的规定。 [4]其中， “公平、合理”是药品定价的原则。当遵守药品价格法律规定的主体包括：药品上市许可持有人、药品生产企业、药品经营企业和医疗机构。《药品管理法》对于该类主体在药品价格方面的规定如下表。