基于循证医学证据的多方优势，泽布替尼有望成为中国CLL患者的安心之选慢性淋巴细胞性白血病（CLL）是一类以

慢性淋巴细胞性白血病（CLL）是一类以成熟的淋巴细胞在血液、骨髓及淋巴组织等处聚集为特征的血液系统恶性肿瘤，主要发生于中老年人群。我国CLL的发病率虽低于欧美国家，但目前呈现上升趋势，且具有发病年龄低、侵袭度高等特点。 CLL具有高度异质性，在传统免疫化疗时代，以利妥昔单抗＋氟达拉滨+环磷酰胺（FCR）为代表的联合化疗方案是年轻、体能状态好的CLL患者的标准治疗方案，但是对于遗传学高风险患者、复发难治患者以及不能耐受的老年患者，疗效不佳，且免疫化疗方案仍面临着譬如治疗相关感染、继发肿瘤等问题。以BTK抑制剂为代表的靶向治疗药物开启了CLL治疗新的时代，并得到国内外指南推荐，有望迎来CLL治疗的无化疗时代。 [1]
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教授
李建勇
南京医科大学第一附属医院血液科主任
博士生导师博士后合作导师
江苏省人民医院浦口慢淋中心
南京医科大学A类特聘教授
中华医学会血液学分会常委
【基于循证医学证据的多方优势，泽布替尼有望成为中国CLL患者的安心之选】淋巴细胞疾病学组组长
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会第四届主任委员
第五届名誉主任委员
淋巴瘤学组组长
中国慢性淋巴细胞白血病工作组组长
CSCO中国淋巴瘤联盟副主席
中华医学会肿瘤学分会淋巴瘤学组副组长
江苏省老年医学会血液学分会主任委员
江苏省医师协会血液科医师分会候任会长
江苏省医学会血液学分会前任主任委员
南京医学会血液学分会主任委员
中国医师协会整合血液病学专业委员会副主任委员
打破常规——CLL治疗进入BTK抑制剂新时代
根据目前的2020版美国国家综合癌症网络（NCCN）[2]及中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤指南[3]推荐，对于早期无症状的CLL患者可以密切监测，无需积极治疗。对于需要治疗的CLL患者，目前的治疗选择包括靶向治疗和化学免疫治疗，需要治疗的CLL患者除需面对疾病的痛苦以及治疗药物的副作用外，还需面对高昂的治疗费用所带来的经济压力，如何为患者制定兼顾疗效、安全性并具有经济学优势的治疗方案，一直以来是临床医生所面临的挑战。
Emond等进行了一项研究[4] ，比较了不同疗法为CLL患者带来的经济负担，研究共入组了1161例患者，分别接受一线BTK抑制剂治疗及化学免疫治疗（CIT），并比较两组患者的直接治疗总费用和患者转换为下一种治疗方式的时间（TTNT），结果发现与接受CIT的患者比较，接受一线BTK抑制剂治疗后的患者TTNT明显延长。经24个月的临床随访观察， BTK抑制剂组患者及CIT组患者分别有88.6%和75.9%不需过渡至二线治疗，且BTK抑制剂组患者的总体医疗费用更低（平均低$3766），每月需进行门诊随访的时间更少，见表1 。结合既往曾在研究中观察到BTK抑制剂治疗较FCR方案能为CLL患者带来更长的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），因此Emond等推测，在真实世界中，接受靶向治疗更有助于节省患者接受后线治疗所需费用。
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表1：Emond研究中治疗费用数据[4]
Reyes等则在研究[5]中观察了影响CLL患者治疗费用的因素，并发现疾病进展后患者的治疗费用会明显增加，而延缓疾病进展的时间越长，患者的医疗费用越低。 Waweru经系统回顾分析[6]也发现了延缓疾病进展和减少不良事件（AE）能改善CLL患者的生活质量，并减轻患者的经济负担，而靶向治疗较其他治疗方式能够减轻CLL患者经济负担，但因接受靶向治疗患者的随访时间较短，未来仍需更长时间的随访资料支持。泽布替尼是我国自主研发的新一代BTK抑制剂，相比同类药品（尤其是国外进口药品）将更加具有经济性优势。