该药用于治疗1型遗传性酪氨酸血症 ， 这是一种罕见的遗传性疾病 ， 可防止身体分解酪氨酸 ， 导致发育不良、黄疸、肝肾衰竭 。 1型是最严重的酪氨酸血症 ， 症状一般开始于出生的头几个月 。 虽然剂量取决于每个患者 ， 但大多数患者每月服用30粒20毫克的胶囊 ， 每粒908美元 。

18、Zavesca–26,820美元

Zavesca用于治疗导致肝脏、脾脏和骨髓脂肪堆积的1型Gaucher病 。 患者通常每月服用一盒90粒胶囊 ， 价格为26820美元 。

19、Tibsovo–26,115美元

今年7月 ， Tibsovo获批治疗具有特定基因突变的急性髓系白血病患者 。 虽然该药是一种能够满足医疗需求的孤儿药物 ， 但是对于大多数人来说 ， 一个月使用的价格高达26115美元 。

20、Remodulin–25,466美元

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