Juxtapid由Aegerion制药公司生产 ， 用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症 ， 这是一种由基因突变导致的心血管疾病 ， 患者通常每月服用28粒胶囊 ， 每粒胶囊价格1312美元 。

9、Tegsedi–34,600美元

该药在5个月前获批 ， 用于治疗遗传性甲状腺素淀粉样变性引起的神经损伤 ， 这是一种罕见的缓慢进展的疾病 ， 由器官和组织中蛋白质的积累引起 。 在对患者进行适当的给药技术培训之后 ， 患者通常每月使用4瓶 ， 每瓶价格为8650美元 。

10、Firazyr–32,468美元

Firazyr由Shire生产 ， 也用于治疗遗传性血管水肿 。 然而 ， 不像Cinryze用于在发作前预防肿胀 ， Firazyr用于发作后 。 由于患者平均每月遭受2-4次发作 ， 大多数患者每月治疗成本（一盒3支预充式注射器）为32468美元 。

11、Ravicti–32,004美元

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