重磅!消灭肿瘤细胞!新型基因疗法问世!|Nature子刊( 二 )
----重磅!消灭肿瘤细胞!新型基因疗法问世!|Nature子刊//----
基于RNA环的新基因治疗方法可允许RNA转录物的表达由人工植入的小分子药物控制 。 这种RNA环可以使临床医生能够对患者体内所产生治疗性蛋白质的剂量进行调整 。 与基于RNA的基因疗法相比 , 基于DNA的基因疗法(通常的基因疗法)很难在哺乳动物中难以实现 。
新的DNA必须被纳米颗粒或病毒载体运输后才能被运送入细胞核 , 这可能导致植入的DNA产生免疫原性或转运效率低下 。 但当新DNA进入细胞核 , 其便可控制整个靶基因的转录表达 。 而这些稳定表达情况在基于RNA的基因疗法上很难维持 。
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