医药界的诺贝尔奖：2018年国际盖伦奖揭晓——3款产品（糖尿病、罕见病、HIV）获奖( 三 ) 本文转载于“生物谷”。国际盖伦奖（Pr

最佳生物技术产品：Spinraza——首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物

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Spinraza由百健（Biogen）与合作伙伴Ionis制药公司合作开发，是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，该药是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2前信使RNA（pre-mRNA）的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的生产；在临床研究中， Spinraza治疗显著提高了SMA患者的运动机能。

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，对患者周身上下的肌肉都会造成侵害，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。 SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，该病是一种相对常见的“罕见病” ，在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000 。