又一白血病新药获批，生存期翻倍！( 二 ) 美国食品和药物管理局(FDA)于11月21日

Pfizer公司一直在多个方面努力开发和获得各种血癌治疗的批准。在2017年，这家制药巨头获得了FDA对Besponsa的批准。 Besponsa用于治疗一种罕见的、难以治疗的急性淋巴细胞白血病(ALL) 。

DAURISMO是首个也是唯一一个获得FDA批准的用于急性髓细胞白血病治疗的Hedgehog通路抑制剂。 Hedgehog信号通路在胚胎发育过程中起着至关重要的作用。然而，在成人中，这一通路的异常激活被认为会助长癌症干细胞的发育和持续。临床前研究表明，这一通路的抑制会破坏这些癌症干细胞的发育和生存。 Daurismo的获批为一些有特殊需求的患者提供了新的选择。 DAURISMO加低剂量化疗显著改善了由于年龄或并发症(难以治疗的患者群体)而无法接受强化化疗的患者的中位总生存率。

Daurismo是一种口服治疗药物，患者可以在家或者在医院门诊部接受治疗。建议患者在服用DAURISMO的同时，至少在最后一次服药后30天内要采用有效的避孕措施，治疗期间不能献血，治疗应在医生的监测下进行。