国内专家：阿尔兹海默病新药为附条件上市，疗效若不确切或被退市( 二 )

导致的结果是，这两次三期临床试验均未完成，便提前结束。因为在试验开始一段时间后，一个独立的数据监测委员会表示， Aduhelm似乎没有显示任何疗效，于是两项试验均于2019年3月提前终止， 37%的参与者都未能完成为期78周的试验。
同年10月，该公司宣布，在评估318名参与者的数据之后，它在1项试验中发现了积极的数据。数据表明，注射最高剂量的组别数据显示， Aduhelm有效减缓了认知能力的下降，达22% ，且预计将在18个月内持续减缓4个月。
根据统计学数据，其他组别，包括高剂量、低剂量、最低剂量和安慰剂共4组的数据显示， Aduhelm没有带来任何显著改善。
对此，渤健和卫材公司解释称，现有AD治疗药物如此之少，因此1次积极的试验结果、1次小型安全试验以及Aduhelm对于AD中关键蛋白的攻击能力，应该足以证明此次审批的合理性。
其中所说的关键蛋白就是AD患者脑部的淀粉样蛋白斑块。美国部分专家表示，此前已经出现了许多同样针对淀粉样蛋白斑块的药物，但均没有减缓AD患者的病程。淀粉样蛋白斑块疗法理论虽然长期存在，但终究还没有得到证实。如果Aduhelm确实有效，反而能佐证这一理论。
妙佑医疗国际（Mayo Clinic）临床神经学专家大卫·克诺普曼（David Knopman）是其中一项试验的主要研究人员，他表示：“一个积极结果，一个消极结果，我认为不需要统计学博士来告诉我们，我们也能知道Aduhelm的疗效是不确定的。 ”
FDA咨询委员会成员、约翰·霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院（Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health）内科医生、流行病学家和药物安全和有效性专家G.凯勒·亚历山大（G. Caleb Alexander）认为，该公司利用事后分析来解释数据， “这就像德州神枪手谬误——先射击，再画靶” 。
既然如此，为何这款新药还能通过美国FDA的审批？

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图片来源：图虫创意
全球每年新增千万病例，治疗药物需求迫切
首先，需要明确的是这款药物审批上市的途径。
Aduhelm的上市途径是美国一项特有的政策——加速审批通道（Accelerated Approval ， AA），也就是通常所理解的绿色通道，属于附条件上市。一般而言， FDA需要遵循咨询委员会的建议，即获得两项令人信服的研究结果才能通过一款新药的审批。当然也有例外，即针对尤其缺乏治疗方法的严重疾病，如阿尔兹海默病。
简单来说， AA途径就像一份合约：如果后续研究证明，已通过审批的药物并不能延长患者预期寿命，也无法改善病情，审批就会被撤销。