国内专家：阿尔兹海默病新药为附条件上市，疗效若不确切或被退市

作者：凌武娟、张译文
时隔近20年，美国食品药品监督管理局（FDA）于6月7日批准了一款治疗阿尔兹海默病（Alzheimer’s disease ， AD）的新药阿杜卡努单抗（aducanumab），品牌名为Aduhelm 。在美国所有已批准用于AD的疗法中，这是第一款也是目前唯一一款治疗阿尔兹海默病本身，而不是仅缓解阿尔兹海默病症状如焦虑、失眠的药物。
消息一经公布，便引起了国际社会的广泛讨论，有人为之欢呼，也有人敲响警钟。
【国内专家：阿尔兹海默病新药为附条件上市，疗效若不确切或被退市】FDA独立咨询委员会（Independent Advisory Committee）和部分医学专家认为，就Aduhelm的有效性而言，目前尚无有力证据证明该药可以通过审批，进入市场。

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获批新药究竟为何方“神圣”？
Aduhelm由美国渤健（Biogen）公司和日本制药公司卫材（Eisai）联合研发，是一款静脉注射药物，治疗对象是患有轻度记忆和思维问题的患者，即早期AD患者。渤健和卫材公司声称，使用该药能够减缓这类患者认知能力下降的速度。
副主任医师贾龙飞来自于国内顶尖神经内科专家贾建平领衔的首都医科大学宣武医院神内疾病高创中心，他告诉健康界，阿尔兹海默病的主要病因是大脑中沉积了过多的病理蛋白Aβ ，而Aduhelm属于单克隆抗体，其靶点正是这些病理蛋白Aβ 。也就是说，理论上，该药物可帮助降解和清除Aβ ，这也是该药物的一个基本作用机制。
显然，该款药物与现有的AD治疗药物仅缓解疾病症状有明显不同。但任何新药的价格都不会太低，这款药物也不例外。
据悉， Aduhelm需每月注射一次，患者若批量购买，单次注射价格约为4312美元（约合人民币2.8万元），一年花费高达5.6万美元（约合人民币35.8万元）。患者在用药过程中还需要定期做脑成像，以检测是否出现脑水肿，这期间的检测费用可能达数万美元。
价格如此高昂的药物，其疗效是不是很好？
今年5月，美国临床和经济评论研究所（Institute for Clinical and Economic Review）发布的一份报告草案显示， Aduhelm的“试验数据并不充分，不足以得出‘Aduhelm的益处大于危害’或‘Aduhelm确实能够减缓AD病程’的结论” 。
这也是该药获批后备受争议之处，医界认为这款新药很可能是“昂贵且无效的” 。

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两项试验，两个矛盾的结果
值得注意的是，渤健和卫材公司对该款药物进行了两次三期临床试验，但却得到了互为矛盾的结果。初次试验表明，高剂量的Aduhelm可以稍微缓解阿尔兹海默病患者认知能力下降的问题，而第二次试验则显示，使用Aduhelm没有任何疗效。