胆管癌靶向疗法“三大王牌”！培米替尼、Tibsovo、futibatinib重磅上市( 二 )

Futibatinib是一款口服、选择性、不可逆FGFR1-4小分子抑制剂。它通过与FGFR1-4的ATP结合“口袋”不可逆地共价结合，抑制FGFR介导的信号传导，从而降低携带FGFR1-4基因变异的肿瘤细胞的增殖。它已经在2018年获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗胆管癌。
这一突破性疗法认定的授予是基于名为FOENIX-CCA2的2期临床试验的结果。在去年欧洲肿瘤内科学会亚洲大会（ESMO Asia）上公布的中期数据分析显示，在67名随访时间超过6个月，携带FGFR2基因融合或重排的肝内胆管癌患者中， futibatinib达到37.3%的客观缓解率（ORR）， 82.1%的疾病控制率，中位缓解持续时间达到8.3个月，中位无进展生存期达到7.2个月。
不同亚组的患者均出现客观缓解，值得一提的是，在年龄超过65岁的患者亚群中， ORR达到57.1% 。这一临床试验的最新结果将在４月举行的AACR年会上公布。

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首个针对IDH1基因突变阳性胆管癌靶向药Tibsovo（ivosidenib）
胆管癌IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中，是继FGFR2靶点外的另一个关键靶点基因。 IDH1是一种重要的代谢酶，主要存在于过氧化物酶体和细胞质中。 IDH1突变常见于白血病、淋巴瘤、胆管癌和结直肠癌等多种血液癌症和实体瘤中。目前，对于IDH1突变的胆管癌，尚无获批的疗法，晚期患者中可用的化疗选择有限，亟需有效的创新疗法。
近日针对IDH1突变的胆管癌也传来了好消息！2021年05月10日，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药Tibsovo（ivosidenib）的补充新药申请（sNDA），用于治疗先前已接受过治疗的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变胆管癌患者。
Tibsovo是由Agios制药公司开发的一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。 IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。香港唯安医疗温馨提示：以上所提供的资讯仅作为教育及参考用途，如果你有任何医疗问题，应向医生查询，而不应单依赖以上提供的资料。