胆管癌靶向疗法“三大王牌”！培米替尼、Tibsovo、futibatinib重磅上市

胆管癌（Cholangiocarcinoma ， CCA）是一种罕见（大多数国家发病率低于6/100,000）但致死率极高的恶性肿瘤，根据解剖部位，胆管癌可分为肝内胆管癌（iCCA）、肝门部胆管癌（pCCA）、远端胆管癌（dCCA）， 35%的胆管癌患者可以进行手术，但其中35%会在2年内复发。
胆管癌通常在老年人中出现。目前对胆管癌的主要疗法是手术切除，然而胆管癌早期没有明显症状，多数患者在确诊时已失去手术时机。局部晚期和转移性胆管癌无法通过手术完全切除，目前的标准治疗选择主要为化疗、放疗、肝移植，患者预后不良。肝内胆管癌的5年生存率只有9% ，而且在亚洲人群中发病率更高。

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目前针对胆管癌的靶向新药主要有这三种：培米替尼（Pemigatinib)、Tibsovo、futibatinib
培米替尼（Pemigatinib)0-晚期胆管癌首款靶向疗法
FGFR成纤维细胞生长因子受体（共包含FGFR1-4）属于跨膜受体酪氨酸激酶（RTK）家族，是成纤维细胞生长因子（FGF）的高亲和力受体。 FGF/FGFR途径与细胞增殖、分化、凋亡和迁移有关，通路异常信号传导与多种恶性肿瘤的发生、增殖、转移和分化相关。
在胆管癌中， FGFR融合突变较为突出。据报道，肝内胆管癌中有13%~20%的患者携带FGFR2融合突变。这些患者很有可能对FGFR抑制剂治疗敏感。
2020年4月17日， FDA加速批准Incyte公司开发的FGFR2抑制剂Pemazyre（pemigatinib）上市，治疗携带FGFR2基因融合或其它重排类型的经治晚期胆管癌成人患者。为治疗晚期胆管癌成人患者带来首款靶向疗法。
emigatinib是一种针对FGFR1、2和3靶点的选择性强效口服抑制剂。
商品名：PEMAZYRE
【胆管癌靶向疗法“三大王牌”！培米替尼、Tibsovo、futibatinib重磅上市】通用名：pemigatinib
中文名：培米替尼
靶点：FGFR
厂家：Incyte
美国首次获批：2020年4月
获批适应症：既往接受过治疗的携带FGFR2融合/重排的局部晚期或转移性胆管癌患者
规格：4.5mg、9mg、13.5mg
推荐剂量：13.5 mg ，每天口服一次，连续14天，然后休息7天，周期21天，随餐或不随餐。
突破性疗法认定！胆管癌再添新款靶向药Futibatinib
2021年4月2日，日本大鹏药品（TaihoPharmaceutical）和旗下Taiho Oncology宣布，美国FDA已经授予不可逆FGFR口服抑制剂futibatinib（TAS-120）突破性疗法认定，用于治疗经治局部晚期或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma）患者。这些患者携带FGFR2基因重排或融合。突破性疗法认定旨在加快治疗严重或危及生命的创新疗法的开发和审评过程。