2021年一季度美国FDA批准上市药品及我国国内申报情况

2021年一季度，美国食品药品监督管理局（FDA）共批准了256个药品申请，其中生物制品许可申请（BLA）3个，新药生产上市注册申请（NDA）药品30个，仿制药注册申请（ANDA）药品223个。
BLA是Biologic License Application的简称， FDA的生物评估与研究中心（CBER）在本季度公布的两个生物药Breyanzi、Abecma均为CAR-T细胞疗法，分别用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤和复发或难治性多发性骨髓瘤。药物评估和研究中心（CDER）公布的生物药Evkeeza为单抗，用于具有超罕见遗传形式的高胆固醇患者。
表1 2021年一季度生物制品许可申请药品
30个NDA申请中，包括Type 1–新分子实体类新药15个， Type 2–新活性成分类新药1个， Type 3–新剂型类新药4个， Type 4–新复方类新药3个， Type 5–新制剂或新生产商类新药9个，其中CABENUVA KIT和AZSTARYS既是新分子实体又是新复方。
Type 1–新分子实体（NME）
新分子实体是指在美国从未作为药品批准或销售的活性成分，可以是单一成分，也可以是作为组方产品的一部分，若活性成分含有一种新分子实体和其他已获批准的活性部分时， FDA会将其划分为含新分子实体复方新药，分类代码为Type 1 ， 4 。
在15个NMD中，按照ATC一级分类排在前三位的是抗肿瘤药及免疫调节剂（6个新药）、全身用抗感染药（3个新药）和神经系统用药（3个新药）。除FOTIVDA、PONVORY、AZSTARYS和ZEGALOGUE外的11种新药均通过优先审评通道获快速审批，优先审评药品中包含5个罕用药。 15个新分子实体在我国均为参比制剂，其中11个被指定为标准制剂。 vericiguat、卡博特韦、tepotinib和trilaciclib在我国仅进口品注册申报，美法仑和玛巴洛沙韦在我国仅有进口产品上市。
表2 2021年一季度新分子实体类NMD申请药品

本文插图

注：NSCLC：转移性非小细胞肺癌；MZL：复发或难治性边缘区淋巴瘤；FL：复发或难治性滤泡性淋巴瘤；ADHD：注意力缺陷多动障碍
Type 2–新活性成分
新活性成分包含已获批准或者已在美国上市的活性实体，是活性实体未经批准或未上市的特定的酯、盐或非共价键衍生物。若其酯、盐或非共价键衍生物已上市，那么未修饰的分子实体也只能作为新活性成分，而不能划为新分子实体。
如果活性成分是对映异构体且消旋混合物含有已经FDA批准或已在美国上市的对映体，或者活性成分是消旋混合物且含有已被FDA批准或已在美国上市的对映体，那么该NDA申请将被划为新活性成分。
硒是迄今为止发现的最重要的抗衰老元素， SELENIOUS ACID为补硒剂，可补充人体硒元素，防治缺硒引起的疾病，其钠盐亚硒酸钠早已批准上市，此次未修饰的分子实体亚硒酸申请新活性成分类新药。 SELENIOUS ACID通过优先审评获批，我国国内暂无企业申报此药。