美国2020年共批准53款创新药,肿瘤药最多( 三 )


Qinlock是广谱KIT和PDGFRα抑制剂 , 治疗已经接受过3种以上蛋白激酶抑制剂疗法的晚期胃肠道间质瘤(GIST) 成年患者 , Qinlock成为首个被批准用于四线治疗GIST的新药 。
22、首个RET基因携带癌症患者治疗药物——Retevmo
获批时间:2020年5月8日
公司:礼来
Retevmo是一种口服选择性RET激酶抑制剂 , 用于治疗肿瘤特定基因(转染期间重排基因 , RET基因)存在基因改变(突变或融合)的3种类型肿瘤患者 , 包括非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌以及RET融合阳性的甲状腺癌 。
23、复发难治性多发性骨髓瘤——Sarclisa
获批时间:2020年3月2日
公司:赛诺菲
Sarclisa联合泊马度胺和地塞米松(pom-dex) , 用于既往已接受过至少2种疗法(包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂)的复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者 。
24、METex14突变转移性NSCLC疗法——Tabrecta
获批时间:2020年5月6日
公司:诺华
Tabrecta用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者 , 全球第一个也是唯一一个被FDA批准专门针对METex14突变转移性NSCLC疗法 。
25、上皮样肉瘤——Tazverik
获批时间:2020年1月24日
公司:Epizyme
全球首个EZH2抑制剂Tazverik(Tazemetostat)治疗16岁及以上患有转移性或局部晚期不可切除的成人或儿童上皮样肉瘤患者 。
26、首个甲状腺眼病治疗药物——Tepezza
获批时间:2020年1月21日
公司:Horizon Therapeutics
IGF-1R靶向单抗Tepezza(teprotumumab)用于治疗甲状腺眼病(TED) 。 Tepezza是FDA批准的第一种也是唯一一种治疗TED的药物 。
27、HER2阳性乳腺癌——Tukysa
获批时间:2020年4月17日
公司:Seattle Genetics
Tukysa(Tucatinib)是一种口服TKI(酪氨酸激酶)抑制剂 , 对HER2具有高度特异性 , 但对同属人表皮生长因子受体家族的EGFR没有明显抑制作用 。 是首个基于国际合作试点项目Orbis而批准的新分子实体(NME)药物 。
28、视神经脊髓炎频谱障碍——Uplizna
获批时间:2020年6月11日
公司:Viela Bio
抗CD19单抗药物Uplizna(inebilizumab-cdon)是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂 。
29、杜氏肌营养不良——Viltepso
获批时间:2020年8月12日
公司:Nippon Shinyaku
美国FDA加速批准了Viltepso (viltolarsen)注射剂用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者 , 这些患者存在适合使用外显子53跳跃治疗的DMD基因突变 。 这是FDA批准的第二种针对这种突变患者的靶向治疗 。
30、小细胞肺癌(SCLC)首个新化学实体——Zepzelca
获批时间:2020年6月15日
公司:Jazz/PharmaMar
Zepzelca是一种海鞘素衍生物 , FDA通过加速审批通道批准了Zepzelca用于治疗铂类药物化疗后疾病进展的转移性小细胞肺癌 。
31、早衰症——Zokinvy
获批时间:2020年 11月20日
公司:Eiger
Zokinvy用于治疗早衰症和相关疾病 。 这是第一个被批准用于治疗早衰症的药物,研究表明它可以延长患者的寿命 。 据悉 , 在测试中,服用Zokinvy的儿童比参照组平均多活了2.5年 。