美国2020年共批准53款创新药，肿瘤药最多（健康时报记者孙欢）美国当地时间1月8

（健康时报采访人员孙欢）美国当地时间1月8日，美国食品药品监管总局药物评估和研究中心（CDER）发布了一年一度的新药批准报告，报告显示， 2020年， CDER总计批准了53款创新药，近20年来仅次于2018年的59款排在历史第二位。
从疾病领域来看， 2020年FDA批准的新药仍以肿瘤药居多，占比34%（18/53），其他占比较高的疾病领域还包括神经（15% ， 8/53）、内分泌代谢（9% ， 5/53）、诊断试剂（7% ， 4/53）、感染性疾病（7% ， 4/53）。
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健康时报采访人员梳理发现， 2020年FDA依旧重视罕见病的趋势， 53种新药中有31种（占58％）被批准用于罕见疾病。
1、重症疟疾——Artesunate
获批时间：2020年5月26日（以下皆为FDA记录时间）
公司：Amivas
Artesunate（artesunate ，青蒿琥酯静脉注射剂）被批准上市，用于治疗重症疟疾成人和儿童患者。
2、首款胃肠道间质瘤精准治疗药——Ayvakit
获批时间：1月9日
公司：Blueprint Medicines
【美国2020年共批准53款创新药，肿瘤药最多】Ayvakit (avapritinib)用于治疗携带血小板源性生长因子受体 α（PDGFRA）基因18外显子突变的不可手术或转移性成人胃肠道间质瘤（GIST）患者，其中也包括D842V 位点突变这种最常见的18外显子跳跃突变类型。
3、全球首个BCMA靶向疗法——Blenrep
获批时间：8月5日
公司：GSK
BLENREP（belantamab mafodotin-blmf）用于单药治疗先前至少接受过四种疗法（包括抗CD38单克隆抗体，蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤的成年患者。这也是世界上首个获批的BCMA靶向疗法。
4、神经母细胞瘤 ——Danyelza
获批时间：2020年11月25日
公司：Y-mAbs Therapeutics
Naxitamab（Danyelza）用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤1岁及以上儿童和成人患者。 Danyelza（Naxitamab-gqgk），也称为hu3F8 ，是一种靶向神经节苷脂（GD2）的人源化单克隆抗体。
5、新型放射诊断试剂——Detectnet
获批时间：2020年9月3日
公司：RadioMedix和Curium
由RadioMedix和Curium联合开发的放射性诊断试剂Detectnet（Cu 64 DOTATATE）上市。用于使用正电子发射断层扫描（PET），在成人中发现生长抑素（somatostatin, SST）受体阳性的神经内分泌瘤（NETs）。此前， RadioMedix的新闻稿指出，这是头款将Cu 64放射性同位素与生长抑素类似物DOTATATE偶联的诊断试剂。
6、长链脂肪酸氧化障碍迎来首个疗法——Dojolvi
获批时间：2020年6月30日
公司：Ultragenyx
Dojolvi（triheptanoin ，三庚酸甘油酯）作为卡路里和脂肪酸的来源，治疗通过分子诊断确认的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）儿科和成人患者。这是治疗这些患者的首款获批药物疗法。
7、埃博拉病毒感染新药——Ebanga
获批时间：2020年12月21日
公司：Ridgeback Biotherapeutics
Ridgeback Biotherapeutics公司开发的单克隆抗体Ebanga（ansuvimab-zykl）获得美国FDA批准上市，用于治疗成人和儿童的埃博拉病毒（Ebola virus）感染。
8、视神经脊髓炎谱系疾病——Enspryng
获批时间：2020年8月14日
公司：罗氏
Enspryng（satralizumab），用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。
9、脊髓性肌萎缩症——Evrysdi
获批时间：2020年8月7日
公司：罗氏
Evrysdi（risdiplam）用于治疗2个月及以上儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。 Evrysdi是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。