美国2020年共批准53款创新药，肿瘤药最多( 二 ) （健康时报记者孙欢）美国当地时间1月8

10、唯一一个每日口服一次的RET靶向疗法——Gavreto
获批时间：2020年9月4日
公司： Blueprint Medicines
RET激酶抑制剂Gavreto（pralsetinib）用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 Gavreto是唯一一个每日口服一次的RET靶向疗法，在RET融合阳性NSCLC患者中显示出持久的疗效和高完全缓解率。
11、首款罕见遗传肥胖病疗法——Imcivree
获批时间：2020年11月25日
公司：Rhythm Pharmaceuticals
Imcivree（Setmelanotide）是一种靶向疗法，恢复受损MC4R通路的功能，重新建立罕见肥胖遗传性疾病患者的能量消耗和食欲控制，减少饥饿感、降低体重。用于6岁及以上肥胖的小儿和成人患者的慢性体重管理，这些患者是由于基因检测证实缺乏：
12、三抗鸡尾酒疗法——Inmazeb
获批时间：2020年10月14日
公司：再生元
Inmazeb（atoltivimab、maftivimab、odesivimab-ebgn ，前称REGN-EB3），该药是一款三抗体鸡尾酒疗法，用于治疗由扎伊尔型埃博拉病毒引起的感染，该药可用于成人和儿童感染者，包括感染检测呈阳性母亲的新生儿。
13、首个口服低甲基化制剂——Inqovi
获批时间：2020年7月7日
公司：Otsuka
Inqovi用于骨髓增生异常综合症（MDS）和慢性骨髓单核细胞白血病（CMML）成人患者的治疗。 Inqovi是美国首个被批准治疗MDS和CMML的口服低甲基化制剂。
14、库欣综合征——Osilodrostat
获批时间：2020年3月6日
公司：诺华
库欣综合征的年发病率为百万分之0.7~2.4 ，口服片剂Osilodrostat（Isturisa）获批上市，用于治疗无法接受垂体手术或术后仍未治愈的库欣病成年患者。这是FDA批准的首个直接解决皮质醇生产过量的疗法。
15、1型神经纤维瘤病——Koselugo
获批时间：20020年4月10日
公司：阿斯利康/默沙东
Koselugo（selumetinib）是FDA批准的首款治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的创新疗法。
16、南美锥虫病——Lampit
获批时间：2020年8月6日
公司：拜耳
Lampit（nifurtimox）用于儿科患者（0岁至18岁以下，体重≥2.5公斤），治疗由克氏锥虫（T. cruzi）引起的恰加斯病（南美锥虫病）。
17、淋巴瘤新疗法——Monjuvi
获批时间：2020年7月31日
公司：MorphoSys/Incyte
Monjuvi(tafasitamab-cxix)联合来那度胺，用于治疗不适合自体干细胞移植(ASCT)的复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(r/r DLBCL)成人患者，包括由低级别淋巴瘤转化的DLBCL 。这是首个获批用于一线治疗期间或治疗后病情进展的r/r DLBCL成人患者的二线疗法。
18、遗传性血管水肿——Orladeyo
获批时间：2020年12月3日
公司：BioCryst
Orladeyo（berotralstat）是预防成人和12岁以上儿科患者的遗传性血管水肿（HAE）发作的首款口服非甾体治疗选择。
19、原发性高草酸尿症1型（PH1）——Oxlumo
获批时间：2020年11月23日
公司：Alnylam Pharmaceuticals
Oxlumo（lumasiran）用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。 Oxlumo是第一个被批准用于治疗PH1的药物，也是唯一一个被证明可以降低有害草酸水平的疗法。
20、晚期胆管癌成人患者的靶向疗法——Pemazyre
获批时间：2020年4月17日
公司：Incyte
Pemazyre(Pemigatinib)上市，用于治疗先前接受过治疗，但无法切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，其携带成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)基因融合或其它重排的类型。这是第一款批准治疗晚期胆管癌成人患者的靶向疗法。
21、晚期胃肠道间质瘤——Qinlock
获批时间：2020年5月15日
公司：Deciphera Pharmaceuticals