Nature:杜克大学用一种简单的修饰 将CRISPR准确性提高了50倍
作者:美柏
CRISPR可能是当今最重要的基因编辑产物 , 它有望颠覆自然基因组、消除遗传疾病 。 但是“准确性”一直都是我们面临的阻碍 。
早在2017年 , 一份使用CRISPR的被告就引起了争议 。 在该实验的老鼠身上发现了大量脱靶基因现象 , 导致相关酶肆意剪切与疾病不相关的基因 。 尽管这项研究遭到了激烈的驳斥 , 并最终被撤回 , 但人们对这种强大工具的脱靶突变仍深感担忧 。
即使是基于CRISPR的编辑器(可以有选择性、相对准确地剪切基因序列) , 最近也受到抨击 , 因为它在DNA和RNA中引起了数百个不定向突变 。
如果不能确保高水平的准确性 , 提出的任何CRISPR基因治疗都将成为一场基因骗局 。
现在 , 杜克大学的一个团队可能已经发现了一个通用的解决方案 , 可以从根本上提高各种 CRISPR的准确性 。 本月发表在《自然生物技术》(Nature Biotechnology)杂志上的这项研究 , 对指导RNA的结构进行了修饰 。 指导RNA是CRISPR中不可或缺的靶向“侦查猎犬” , 它能在Cas酶剪切前捕捉特定的DNA序列 。
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