造血干细胞最新研究进展( 二 ) 造血干细胞（hemapoieticstemcell,HSC

基于此，小编针对近年来造血干细胞研究取得的进展进行一番梳理，以飨读者。

1.Blood：利用CRISPR-Cas12a基因编辑有望治疗β-地中海贫血

doi:10.1182/blood-2019-01-895094

根据世界卫生组织（WHO）的统计，镰状细胞病和β-地中海贫血每年在世界范围内共影响33.2万人怀孕或分娩。这两种疾病都涉及β珠蛋白编码基因发生突变。在β-地中海贫血中，突变阻止红细胞产生足够多的携氧血红蛋白分子，从而导致贫血。在镰状细胞病中，突变导致血红蛋白改变形状，使得红细胞变形为僵硬的“镰刀”形状，从而阻塞血管。

在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。相关研究结果近期发表在Blood期刊上，论文标题为“Editing aberrant splice sites efficiently restores β-globin expression in β-thalassemia” 。论文第一作者为Shuqian Xu 。论文通讯作者为Daniel Bauer博士和Scot Wolfe博士。