2018年,诺华与本文中被罗氏收购的Spark Therapeutics就签订了许可和供应协议,涵盖Luxturna在美国以外市场的开发、注册和商业化权利。
赛诺菲
2018年116亿美元收购Bioverativ。赛诺菲和Alnylam合作开发RNAi药物fitusiran主要针对A型和B型血友病,收购Bioverativ将为罕见病的全球发展和商业化做业务线弥补。Bioverativ拆分自Biogen的血友病业务,已经有两个针对血友病的上市药物Eloctate和Alprolix。同时Bioverativ还有两个候选药物BIVV-001和BIVV-002,治疗镰状细胞病的候选基因疗法BIVV003。
2018年5月完成Bioverativ收购后,和Sangamo联合宣布,美国FDA接受了治疗镰状细胞病的候选基因疗法BIVV003的IND申请。
Bioverativ与OXB达成一项重要的新合作和许可协议,开发和生产用于治疗血友病的慢病毒载体,该协议包括许可Bioverativ使用OXB专有的LentiVector Enabled技术和其工业规模的制造技术。
辉瑞
辉瑞与Spark Therapeutics合作的SPK-9001已经启动Ⅲ期临床,前文已经有了描述。2018年1月,辉瑞以1200万美元的预付款收购 Sangamo治疗运动神经元疾病的基因疗法,将用锌指转录因子(ZFP-TFs)基因疗法来治疗C9ORF72基因突变引起的神经变性疾病。此前,两家公司已就A 型血友病基因疗法SB-525进行了合作,正在进行Ⅰ/Ⅱ期临床试验。
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