干细胞|干细胞治疗神经系统疾病？未来可期干细胞治疗

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干细胞治疗，一直以来备受争议。干细胞治疗是把健康的干细胞移植到患者体内，使其修复或替换受损的细胞或组织，从而达到治疗的目的。干细胞由于具有自我更新和分化形成各种组织细胞的特性，在细胞替代治疗和组织器官修复等方面具有巨大的应用潜能，为人类所面临的重大健康挑战提供了新的解决策略，近年来已成为新医学革命的核心之一。
但由于干细胞临床研究涉及安全、伦理、科学等一系列难题，国家相关部门相继发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》《干细胞临床研究管理办法（试行）》等规范性文件引导、规范相关临床研究，只有临床和科研具有较高水平和实力并符合条件的机构和部门才有资质开展相关研究。
近日，由上海交通大学医学院附属仁济医院神经内科牵头申报的2020年度国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项正式获批，获批项目名称为“人脐带间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的临床研究” 。
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种以视神经炎和脊髓炎为主要临床表现的高复发、高致残、高致衰性的中枢神经系统自身免疫性疾病，好发于中青年，亚洲人群易感，该病极易复发且遗留不同程度的功能障碍，预后较差。目前主要的治疗手段只对部分人有效，而且效果一般。开发有效治疗NMOSD的新药是全世界研究的热点和难点。
前期研究发现，具备免疫调节和组织损伤修复等功能的人脐带间充质干细胞（hUC-MSC）具有治疗NMOSD的前景，特别是管阳太教授团队获得国家卫健委hUC-MSC治疗NMOSD备案后开展的临床研究发现， hUC-MSC具有良好的安全性。管阳太教授表示，该研究项目将在未来5年内建立起一套符合干细胞药物管理、针对视神经脊髓炎谱系疾病的临床级人脐带间充质干细胞产品生产工艺，申请或获得1项国家细胞新药注册。
人源性神经干细胞治疗缺血性脑卒中是仁济医院神经内科另一项通过国家备案并且正在进行中的干细胞临床研究。神经系统在损伤或退行性病变后，自我修复能力非常有限，目前的治疗手段也有一定的限制，很多患者会遗留不同程度的功能残障。近年来，大量研究表明干细胞疗法有望成为治疗神经系统疾病的重要手段之一。对于脑卒中患者而言，干细胞通过多种机制活化机体功能，如旁分泌、营养、免疫调节和细胞分化等，达到受损组织修补和功能恢复的效果。
适宜干细胞治疗的神经系统疾病患者，要求病情处于较平稳的状态，没有严重的重要脏器功能障碍，没有尚未控制的严重感染。治疗前后均需保持心态良好，合理饮食，营养均衡，充分休息。勤洗手，减少病菌通过口及接触传播的机会。出门全程佩戴口罩，疫情期间避免去公共场合。定期至门诊复查，按时服药，切忌自行停药。如有发热、感染或其他躯体不适症状，及时就诊。移植后注意休息，保持充足的睡眠，循序渐进地恢复体育锻炼。
干细胞的基础研究、临床研究和转化应用，将为神经系统疾病患者，尤其是视神经脊髓炎谱系疾病和缺血性脑卒中患者的康复带来福音。
【干细胞|干细胞治疗神经系统疾病？未来可期】高丽沈沸吴恒趋（上海交通大学医学院附属仁济医院神经内科）