降价！全球唯一用于狼疮治疗的生物制剂贝利尤单抗入医保，百万狼疮患者降价用上创新药( 二 ) 2020年12月28日

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图1 高疾病活动度狼疮患者接受贝利尤单抗治疗52周SRI-4应答率高达70.4%
针对中国人群的东北亚开放延长研究，是一项在完成盲态治疗期的东北亚狼疮患者中开展的多中心、长期开放性研究，共纳入包括在东北亚研究中接受安慰剂联合常规治疗以及接受贝利尤单抗联合常规治疗的424名中国患者，开始或继续接受贝利尤单抗10 mg/kg联合常规治疗，评估贝利尤单抗在中国狼疮患者的长期安全性和耐受性。结果显示，贝利尤单抗治疗5年间SRI-4应答率总体有所升高，第5年可达81.4%[8] 。
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图2 贝利尤单抗联合常规治疗5年间SRI-4应答率总体有所提高
显著减少器官损害
东北亚研究表明，对于基线BILAG器官评分为A类或B类的患者，与对照组相比，贝利尤单抗组组治疗52周，在皮肤黏膜、肌肉骨骼、血液学（P=0.0445）和一般情况（p＝0.0069）等方面改善的患者比例更高（图3）[7] 。
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图3 对于基线有器官系统累及的患者，贝利尤单抗显著改善器官系统疾病活动
有效减少激素用量
东北亚研究表明，贝利尤单抗组累积激素剂量显著低于对照组（4190mg vs 4758.1mg ， p=0.0005）（图4）；在基线泼尼松剂量> 7.5 mg /天的患者中，与对照组相比，贝利尤单抗组维持低剂量激素治疗（泼尼松剂量下降到7.5mg/天以下和/或激素剂量减少50％）的时间更长（p=0.0288) [7] 。
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【降价！全球唯一用于狼疮治疗的生物制剂贝利尤单抗入医保，百万狼疮患者降价用上创新药】图4 贝利尤单抗组治疗52周期间内累积激素剂量显著低于安慰剂组
长期治疗安全耐受
目前，贝利尤单抗已经有超过十年临床应用经验，显示出良好的安全性，临床研究表明，药物安全性与安慰剂相当，严重感染发生率低[9-11] 。
此外， 2020年欧洲抗风湿病联盟（EULAR）年会上， PLUTO研究、BLISS-LN研究相继公布结果，标志着贝利尤单抗在儿童狼疮、狼疮性肾炎的治疗上再度斩获突破性进展[12-14] ，也为贝利尤单抗在国内获批治疗儿童狼疮提供了循证依据。
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狼疮为常见系统免疫性疾病，可为患者带来身心的痛苦与沉重的负担。如今，多种风湿免疫疾病已步入生物治疗时代，然而在狼疮领域，多种靶向药物却“胎死腹中” ，未能通过临床研究的重重考验。直至2011年， FDA批准贝利尤单抗用于成人狼疮患者治疗，成为全球首个获批治疗狼疮的生物制剂，在狼疮领域正式开启了生物制剂的新纪元。
然而，受限于经济条件，中国狼疮患者目前仍以常规治疗为主，面临着整体实现缓解比例较低、药物毒副作用较大、远期器官损伤与复发风险较高、生活质量低下等诸多难题。临床研究表明，贝利尤单抗联合常规治疗可快速降低患者生物标志物水平，提高疾病治疗应答，减少器官损害，降低复发风险与激素用量，且长期研究结果显示药物安全耐受。此次医保目录调整后，通过医保报销，患者实际支付的治疗费用大幅降低，显著提高了中国狼疮患者对贝利尤单抗的可及性与可负担性，为国内狼疮患者大大“减负” ，帮助更多患者享受到医学领域的前沿科技成果，助力中国狼疮生物制剂时代开启新的篇章。