国际罕见病日即将来临，关于罕见病，我国在做这些工作......( 二 )

罕见病又称孤儿病，是指发病率低、患病人数极少的疾病。

世界卫生组织把罕见病定义为发病率在千分之零点六五到千分之一患病人数比例的疾病；美国把年患病人数少于20万的疾病划分为罕见病，即发病率低于千分之零点二；欧盟用发病率小于千分之零点五作为区分罕见病的标准；日本则把患病人数小于五万的疾病都定位为罕见病。

罕见病用药被称为“孤儿药” ，主要是指用于治疗、诊断、预防罕见疾病的药品，通常是商业投资回报较低或可能无法回收研发和生产成本的药物。孤儿药的问题也是罕见病领域需要逐步攻克的难题。

“罕见病的最大问题是在于在世界范围内不到5%的罕见病有有效的药物治疗，中国的罕见病患者的问题就是这些药物很多都是国外制药。 ”北京协和医院副院长张抒扬说，刚刚出台的罕见病药品增值税优惠政策，正是对这一问题的回应和关注。

2月13日，国家卫健委举行新闻发布会，详细介绍了我国在罕见病防治管理方面的政策举措。