#药明康德#开发遗传性心脏病基因疗法，BioMarin达成合作

▎药明康德内容团队编辑
日前， BioMarin公司宣布已与基因疗法公司DiNAQOR达成一项临床前合作和许可协议，以共同开发治疗罕见遗传性心肌病变的新型基因疗法，其中包括DiNAQOR公司的首款候选药物DiNA-001 ，用于治疗MYBPC3相关肥厚性梗阻型心肌病（HCM）患者。
DiNAQOR公司致力于为心脏病患者提供新型治疗方案，该公司的基因疗法可以安全地将基因治疗方案递送到心肌，确保心脏细胞中转基因的表达，并限制药物对其他器官的影响。 HCM是最常见的遗传性心脏病之一，据新闻稿中统计数据显示，全世界约有50万患者被诊断患有HCM 。高达60%的HCM病例为遗传性疾病，其中40%为MYBPC3基因突变病例，该基因编码心肌肌球蛋白结合蛋白C（MyBP-C）。 HCM患者出现心力衰竭和危及生命的心律失常的风险增加。目前该疾病还没有已批准的治疗方案，侵入性手术或心脏移植可能是治疗晚期疾病患者的唯一选择。
根据协议条款， Dinaqor将获得一笔未公开的预付款，并有资格获得潜在的开发、监管和商业里程碑付款，以及就所开发产品在未来的销售额分成。除了开发DiNA-001 ，两家公司还将合作开发DiNAQOR的其他几个项目， BioMarin可以选择延长许可，以便在类似条款下获得额外的项目。为了体现双方长期的合作的承诺， BioMarin正在同时投资DiNAQOR公司。

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▲Dinaqor公司研发管线（图片来源：Dinaqor公司官网）
“我们很高兴能与DiNAQOR公司合作，在遗传性心肌病基因疗法的开发方面进行开创性的工作， ”Biomarin公司首席科学战略官兼高级副总裁Lon Cardon博士说：“我们相信把我们在基因疗法研发方面的经验，与DiNAQOR对遗传性心脏病的深入认识结合起来，将会带来有潜力的新型疗法。 ”
“BioMarin在罕见疾病研究、开发和商业化方面处于全球领先地位，他们对DiNA-001的看好是对DiNAQOR基因治疗平台的有力验证， ”Dinaqor联合创始人、董事长、兼首席执行官Johannes Holzmeister博士说：“我们相信我们的平台有许多潜在的应用，这个里程碑式的协议将使我们能够投资于扩展我们的基因医学管线。 ”
参考资料:
[1] BioMarin Extends Gene Therapy Leadership with DiNAQOR in a Preclinical Collaboration and License Agreement to Develop Gene Therapies for Rare Genetic Cardiomyopathies. Retrieved 2020-05-04, from https://investors.biomarin.com/2020-05-03-BioMarin-Extends-Gene-Therapy-Leadership-with-DiNAQOR-in-a-Preclinical-Collaboration-and-License-Agreement-to-Develop-Gene-Therapies-for-Rare-Genetic-Cardiomyopathies
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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