「肿瘤」我们要死多少人才能出一个有效的抗癌药？中国要杀出来一条血路！( 三 ) |药品|铁拐李|国创上头条|

新药临床价值评估: 雪中送炭？锦上添花？百花齐放？应以患者需求为核心！
我认为新药的临床价值评估应以患者需求为核心，避免过于强调安全性而忽略临床需求。根据临床需求，新药的临床价值可以分为雪中送炭型、锦上添花型和百花齐放型。可以先批准新药用于临床救治患者，再评价其安全性特点，避免过于强调安全性而忽略临床的巨大需求。

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“P值不是限制临床研究和药物上市的金标准，但应提高研究质量”
临床研究的另一个重要问题是统计学。 2016年，美国统计学会在美国统计学杂志发文， “P值真的那么重要吗？P值该往何处？”例如，两个药物研究，一个研究的药物可以延长病人生存，且有统计学意义；而另一个药物没有统计学意义但同样可以延长病人生存，那么到底这两个药是不是一样有价值？还是第二个药没有价值？这是摆在所有的研究者和药监局评委桌面上的问题。
举个例子， 2018年Idea研究结果出炉，带来很多思考。该研究从严格意义上来说，它是失败的，因为没有达到研究终点。但该研究有1万位患者参与，历经十几年，十几个国家共同参与，最后证明对于低危的结直肠癌患者， 3个月就已经足够完成辅助化疗疗程。虽然有一些专家提出了质疑，但绝大部分国内外专家都为认为这个研究非常有意义，尽管P值未达到统计学差异，但该研究证据还是被纳入美国NCCN和中国CSCO的临床指南。
所以说，我认为统计并不是限制临床限制药品上市的金标准，只能做参考。
创新研究的另一个重要因素就是研究者。对于主要研究者，要加强研究的管理质量，提高研究质量。在整个临床过程中，从病人筛选开始，一直到临床试验完成，都要进行全程质量管理。这是我国临床研究目前还不能跟美国、欧洲临床研究相提并论最重要的原因，就是我国研究的水平和质量还达不到世界先进的水平与质量。
“中国医药企业：要合作共赢，避免同质化与恶性竞争”
目前，我国的医药企业存在严重的同质化问题，未来需要避免同质化竞争、要合作共赢，要解决同质化竞争的前提下来提升产品的优良品质。
当下， NMPA批准的48个PD-1和PD-L1 ，但是全国共有148家企业拥有PD-1、PD-L1专利。很多企业的老总说， “现在如果不说我有PD-1和PD-L1单抗，我都不好意思说我是中国的研发企业” 。
我形容这个现象是：千军万马、狭路相逢、自相残杀、惨不忍睹。
未来我们一定要重视这样的问题，除了企业之外，政府有关部门要肩负起社会责任。不要说你没有这样的权利，而是要有社会责任感。如果把您的工作与祖国的命运，大众的健康和社会使命感、责任感联系在一起的话，我相信，政府部门有关人员会有办法解决中国同质化竞争的焦点问题。要勇敢地对同质化的产品说“不可以！”
“中国抗肿瘤药物研发出路，除了创新还是创新”
在研究药物过程中，有三个非常重要的因素：一是创新程度；二是资金投入；三是临床研究和临床设计的质量。
【创新程度】我国之前批准的创新药分罕有源头上创新的first in class新药。未来，我比较看好，第二代NTRK抑制剂的开发、CD47单抗的差异化创新等大方向。
举个例子，最近两家企业和我介绍了他们的新产品：第一家企业告诉我他家的药物和第一代以及世界上正在研发的第二代不一样，最大的不同就是靶点非常单一，副作用会很低，这才是创新。第二个是双功能单抗研究，发明双功能单抗的科学家非常聪明， PD-L1与41BB二个结合靶点的亲和力相差十倍，而且只有单抗跟肿瘤细胞表面的PD-L1结合， 41BB才起作用。另一个就是CD47单抗，与目前国内外的单抗都不一样，它利用肿瘤与红细胞的CD47结构的不同设计出新的CD47单抗，完全不跟红细胞结合。这是国人的骄傲，希望他们能够成功。