罕见病生物制药公司Palvella获得1000万美元资金支持，以开发治疗先天性甲肥厚药物( 二 ) 动脉网（微信号：vcbeat）获悉

目前，Palvella正在进行PTX-022治疗PC的2/3期临床研究。PC是一种罕见的慢性衰弱和终生单源性疾病，在这种疾病中，负责角蛋白生成的基因突变导致角化细胞增殖失调，进而增加皮肤脆弱性，导致脚的足底皮肤屏障功能受损。因此，受此疾病影响的人在行走方面有困难，经常需要使用助行器或其他活动方式，比如用手和膝盖爬行。

PC研究领域的顶尖科学家发现了QTORIN?在PC中的潜力，他们认为，mTOR抑制剂对突变角蛋白基因有直接作用机制，而突变的角蛋白基因是导致同源性甲肥厚的根本原因。QTORIN?使用高度特异性的赋形剂组合，使mTOR抑制剂能够分布到基底角质形成细胞中，这种角质形成细胞含有突变角蛋白基因，是先天性甲肥厚的主要诱因。

PTX-022在美国获得多种使用方法专利支持，将在2032年广泛涵盖mTOR抑制剂在先天性甲肥厚中的应用。PTX-022还获得了FDA快速通道认证、FDA孤儿药认证和EMA孤儿药认证。

Ligand成立于1987年，总部位于美国加利福尼亚州，是一家生物制药上市公司，专注于开发或获取有助于制药公司发现和开发药物的技术。（NASDAQ：LGND）