目前,Palvella正在进行PTX-022治疗PC的2/3期临床研究。PC是一种罕见的慢性衰弱和终生单源性疾病,在这种疾病中,负责角蛋白生成的基因突变导致角化细胞增殖失调,进而增加皮肤脆弱性,导致脚的足底皮肤屏障功能受损。因此,受此疾病影响的人在行走方面有困难,经常需要使用助行器或其他活动方式,比如用手和膝盖爬行。
PC研究领域的顶尖科学家发现了QTORIN?在PC中的潜力,他们认为,mTOR抑制剂对突变角蛋白基因有直接作用机制,而突变的角蛋白基因是导致同源性甲肥厚的根本原因。QTORIN?使用高度特异性的赋形剂组合,使mTOR抑制剂能够分布到基底角质形成细胞中,这种角质形成细胞含有突变角蛋白基因,是先天性甲肥厚的主要诱因。
PTX-022在美国获得多种使用方法专利支持,将在2032年广泛涵盖mTOR抑制剂在先天性甲肥厚中的应用。PTX-022还获得了FDA快速通道认证、FDA孤儿药认证和EMA孤儿药认证。
Ligand成立于1987年,总部位于美国加利福尼亚州,是一家生物制药上市公司,专注于开发或获取有助于制药公司发现和开发药物的技术。(NASDAQ:LGND)
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