04aducanumab
Aducanumab是一款单抗药物 ， 由百健与卫材联合开发 ， 用于治疗阿尔茨海默氏症（AD） ， 目前正在接受FDA优先审查 ， PDUFA目标日期为2021年3月7日 ， 同时也正在接受欧盟EMA的加速评估和日本监管审查 。 该药是第一款向监管机构提交申请的针对AD相关临床症状衰退和病理机制的生物制剂 ， 该药是一种靶向β淀粉样蛋白（Aβ）的抗体 ， 在临床试验中被证明可以去除大脑中的Aβ ， 并显著减缓AD和轻度AD痴呆导致的轻度认知障碍（MCI）
AD是当今最大的公共卫生挑战之一 ， 会使患者逐步失去记忆力和独立生活的能力 ， 最终剥夺他们的基本行为能力 。 如果获得批准 ， aducanumab将成为第一款有潜力有意义地改变AD进程、减缓AD临床病情下降的治疗方法 ， 同时也是第一个证明去除Aβ可以获得更好临床效果的治疗方法 。 不过 ， aducanumab的临床疗效数据存在争议 。 之前 ， FDA外部专家委员会已对该药的益处风险投了反对票 。 现在 ， 如果FDA听从委员会的建议 ， 有可能让推动AD新疗法的患者、家属和倡导者失望 。 但如果无视委员会 ， 将可能损害其作为安全和有效性独立仲裁者的声誉 。
05ide-cel
Ide-cel是一款B细胞成熟抗原（anti-BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法 ， 由百时美施贵宝740亿美元收购新基获得 ， 目前治疗多发性骨髓瘤（MM）的申请正在接受FDA的优先审查 ， PDUFA目标日期为3月27日 。 该药申请的具体适应症为：用于治疗既往接受至少3种疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）的复发或难治性(R/R)MM成人患者 。
Ide-cel与另外2款药物的监管审批与一项或有价值权（CVR）挂钩 。 如果在特定时间点前获得批准 ， 该CVR将向新基股东兑现额外60亿美元 。 然而 ， 其中一款药物liso-cel未能在2020年12月31日获得FDA批准 ， 导致CVR失效 。 但ide-cel仍然是百时美施贵宝的一款非常重要的产品 。 如果获批 ， ide-cel将成为第一款用于治疗MM的细胞疗法 。 临床数据显示 ， ide-cel疗效非常强劲 ， 所有剂量水平的总缓解率（ORR）达到了73%、其中33%的患者获得完全缓解（CR）或严格缓解（sCR） 。
虽然ide-cel在一小部分患者中引起了严重的副作用 ， 但该药仍有机会在3月27日前获得FDA批准 。 然而 ， 达到这一点所花的时间比百时美施贵宝最初预期的要长 。 去年5月 ， FDA出人意料地拒绝批准 ， 要求提供更多的生产信息 。 这份拒绝通知书以及由此产生的百时美施贵宝和蓝鸟生物收集额外信息并提交申请的时间 ， 共花费了好几个月 。
参考来源：5 FDA approval decisions to watch in the 1st quarter

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