降价的天价药( 三 ) 2021年1月4日

“我没告诉她有药可以治，我又没有钱给她治，告诉她干嘛呢？”
“妈妈，我要是能走路就好了。 ”方恬最害怕听到宁宁这句话，但每一次她都努力扯开嘴角，告诉宁宁， “快了，你很快就会走路了。 ”
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△宁宁坐在定制轮椅上
直播挣来了用药钱
和方恬一样，王雨也被天价特效药折磨着，她是患者双双的妈妈。 2020年8月，在好心网友的帮助下，六岁的双双打上了第一针诺西那生钠特效药。
王雨把杯子蛋糕从身后拿出来，递给躺在床上的双双。扎着马尾辫的女孩努力嗅了嗅鼻子，下意识地舔了舔嘴唇，但很快又闭上了。对于带着插管呼吸机的双双来说，每一个额外的动作都会带来一份疼痛，但草莓蛋糕的香味能让疼痛暂时地缓解一下，虽然不能吃，但能闻一口总是好的。
2020年3月，在ICU住了100多天的双双出院，医生告诉王雨，如果再不抓紧用药，孩子可能熬不过2021年。
双双是SMA I型（严重型）患者。拍百日照时王雨发现她四肢无力，以为只是孩子年龄小，长大了就好了，不曾想被确诊为SMA I型。相较于SMA II型， SMA I型的症状更为严重。双双的卧室就像一个小型的ICU ，有着齐全的呼吸机、咳痰机、制氧机……王雨和丈夫就像是专业的护士，给孩子定时吸痰、拍背……
双双出院后，王雨开设了抖音账号，发布照顾双双的日常，以此募集药费。７月，她凑够了75万元的善款，双双打上第一针诺西那生钠。
“我也不想！很多人骂我，说我拿孩子营销，但我能怎么办呢？”因辞去工作，王雨没有收入。早年还能跟亲戚借钱，如今也开不了口了。 “他们都知道这是个富贵病，超级富贵的病。 ”
“脚趾头能动了，她能感受到我在挠她的脚心。 ”第一针打完之后没几天，王雨欣喜地感受到女儿的变化，这种日常母女之间的互动，对于他们一家来说，迟到了4年。
但欣喜并未持续太久，她算了一笔账。 400g的奶粉， 318块钱。 3小时喂一次，一次20g ，一天就要127块钱，奶粉量不能再少了……因肌肉无力没法正常咳嗽，痰液在气管、支气管和肺部越积越多，普通感冒在双双身上非常容易变成重症肺炎，一个月至少去一趟医院更换医疗器具。救护车来回得一千块， ICU住一晚就是一千五百块，一趟医院下来就是五六千，这个药两百，那个药三百，为了维持双双的生活，一个月至少要花一万块。 2020年5月，王雨不得不把家里的房子卖了……
特效药降价了！
好消息是2021年１月４日来的。
中国初级卫生保健基金会在这一天正式宣布，为进一步减轻罕见病患者的治疗负担，提高治疗可及性， “脊活新生—脊髓性肌萎缩症患者援助项目”于2021年1月1日起正式启动全新援助方案。项目援助药物将继续由渤健公司捐赠，在全新援助方案的帮助下，患者第一年的药物治疗自付费用将从原有的约140万元降低至55万元，第一年降幅约60%；之后每年的药物治疗自付费用将从原有的平均每年约105万元降低至55万元，降幅约50% 。
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△1月4日，方恬的朋友圈里几乎全是“好消息”
病友们在群里展开了热火朝天的讨论， “终于迎来了SMA患者的春天！””终于等到了！宝宝加油！”“新年新气象，已经减了一半了，继续加油！”
“55万一年，我还是付不起啊。 ”方恬期盼着，有一天诺西那生钠能够被纳入医保。
2020年全国两会，多位代表提出“关于健全常见罕见病SMA患者权益保障体系的建议” 。 2020年12月23日，国家医疗保障局公开对十三届全国人大三次会议第7365号建议的答复：在2019年国家医保药品目录调整过程中，通过准入谈判将10余个罕见病药品纳入了国家医保药品目录，价格明显下降，罕见病患者保障水平明显提升。同时，对于部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药，由于远超基金和患者承受能力，无法纳入基本医保支付范围。总的来说，符合条件的罕见病药品已基本纳入了基本医疗保险支付范围，并为贫困罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道。但从基本医保基金承受能力来看， 2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右，而SMA等罕见病用药费用达到每人每年数百万，远超基本医保支付能力。下一步，国家医保局将立足基本医保“保基本”的定位，结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，通过严格的专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。同时，积极研究罕见病患者用药保障措施，更好地保障参保人员利益。