全球最贵的药!诺华基因疗法单剂要价超过210万美元( 二 )

诺华在Zolgensma获得FDA核准后 , 立即宣布价格 。 此药剂是治疗遗传型神经肌肉疾病的创新疗法 , 这种疾病具有相当破坏性 , 肌肉会丧失功能 , 可能导致儿童在婴儿时期就不幸死亡 。 Zolgensma可修复基因 , 让身体自动制造体内缺失的蛋白质 。

诺华首席执行官万思瀚(Vas Narasimhan)说 , Zolgensma是“历史性的大跃进” , 也是“一次性基因疗法的重要里程碑” , 且定价仅SMA病患治疗总成本的一半左右 。 根据诺华估计 , SMA患者若增长至10岁 , 所需的治疗费用往往超过400万美元 。

相较之下 , 诺华对手Biogen销售的竞争药物“Spinraza” , 使用第一年费用为75万美元 。