诺华买入阿斯利康前工厂，为其全球首款SMA基因疗法上市做准备( 二 ) 诺华公司在基因治疗方面有很大的发展计

由于预计FDA将批准Zolgensma，AveXis已迅速为扩大生产做了准备。公司总裁Dave Lennon表示，“到2019年底，AveXis将创造1000多个高科技生物制剂制造工作岗位，以帮助其提供基因疗法的生产。”Zolgensma疗法只需治疗一次，总价格在400-500万美元之间。尽管这项一次性治疗成本高达数百万美元，但总部位于波士顿的非营利性组织将Zolgensma视为比市场上唯一的SMA治疗方法渤健Spinraza更具成本效益的疗法，因为Spinraza需要每年治疗一次，且每年价格为375,000美元。

诺华收购AveXis，被外界视为该公司新执行长Vasant Narasimhan在2月初上台后的第一次豪赌，“要加强公司的药品研发能力，把振兴业务的希望重押在基因疗法的新药上。”此次收购使其成为AAV基因治疗的主要参与者，尤其是新药AVXS-101有可能成为首款一次性治疗SMA的基因替代疗法用药。Narasimhan看好这新药未来有数十亿美元的潜在销售额，并且诺华已在癌症领域以基因疗法来研发新药，因此收购AveXis，被视为其进一步支持基因疗法。

此外，诺华也在CAR-T疗法中占有一席之地。2017年，诺华公司成为第一家在全球范围内获得细胞疗法批准的制药商。CAR-T和基因疗法是生物技术领域最有前途的两个领域。但新药也带来了新的棘手问题，那就是细胞疗法的制造方法，Kymriah的推出一度也受到了制造的影响。所以，诺华此次要为其基因疗法提前做好准备。