由于预计FDA将批准Zolgensma,AveXis已迅速为扩大生产做了准备。公司总裁Dave Lennon表示,“到2019年底,AveXis将创造1000多个高科技生物制剂制造工作岗位,以帮助其提供基因疗法的生产。”Zolgensma疗法只需治疗一次,总价格在400-500万美元之间。尽管这项一次性治疗成本高达数百万美元,但总部位于波士顿的非营利性组织将Zolgensma视为比市场上唯一的SMA治疗方法渤健Spinraza更具成本效益的疗法,因为Spinraza需要每年治疗一次,且每年价格为375,000美元。
诺华收购AveXis,被外界视为该公司新执行长Vasant Narasimhan在2月初上台后的第一次豪赌,“要加强公司的药品研发能力,把振兴业务的希望重押在基因疗法的新药上。”此次收购使其成为AAV基因治疗的主要参与者,尤其是新药AVXS-101有可能成为首款一次性治疗SMA的基因替代疗法用药。Narasimhan看好这新药未来有数十亿美元的潜在销售额,并且诺华已在癌症领域以基因疗法来研发新药,因此收购AveXis,被视为其进一步支持基因疗法。
此外,诺华也在CAR-T疗法中占有一席之地。2017年,诺华公司成为第一家在全球范围内获得细胞疗法批准的制药商。CAR-T和基因疗法是生物技术领域最有前途的两个领域。但新药也带来了新的棘手问题,那就是细胞疗法的制造方法,Kymriah的推出一度也受到了制造的影响。所以,诺华此次要为其基因疗法提前做好准备。
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