羊城晚报粤直击|罕见病法布雷病患者有新药啦！瑞普佳?获批进入中国
文/羊城晚报全媒体采访人员余燕红
8月28日 ， 武田中国宣布 ， 旗下创新药物瑞普佳?（阿加糖酶α注射用浓溶液）经国家药品监督管理局批准 ， 用于确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏症）患者的长期酶替代治疗 。
据介绍 ， 瑞普佳?（阿加糖酶α注射用浓溶液）是中国目前引进的唯一的人源性酶替代疗法 ， 可带来长期的心、肾保护并延缓疾病进程 。
文章图片
法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病 ， 患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解 ， 在各组织和器官大量贮积 ， 导致患者手脚通常有灼烧般的剧痛感 ， 并伴有少汗、无汗和不散热的症状 。
随着病程进展 ， 症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变 ， 诸如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症 ， 或脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症 ， 如得不到有效治疗将严重危及生命 。
过去 ， 由于法布雷病知晓率低 ， 且缺乏诊断技术和转诊途径 ， 患者确诊时间需要长达数十年之久 。 目前 ， 国内大部分法布雷患者仍在接受对症干预 ， 如止痛、肾透析、安装心脏起搏器等 ， 导致大多数患者无法控制病情 ， 严重影响患者个人和家庭生活质量 ， 因而亟待突破性疗法纾解生存困局 。
【羊城晚报粤直击|罕见病法布雷病患者有新药啦！瑞普佳?获批进入中国】来源|羊城晚报·羊城派
题图|视觉中国
责编|王敏
审签|张德钢
实习生|朱韵灵
特别声明：以上文章内容仅代表作者本人观点 ， 不代表新浪网观点或立场 。 如有关于作品内容、版权或其它问题请于作品发表后的30日内与新浪网联系 。