智通财经|Bio(VIE.US)首款新药获FDA批准,成立不到两年半,Viela

【智通财经|Bio(VIE.US)首款新药获FDA批准,成立不到两年半,Viela】智通财经APP获悉 , 日前 , 美国FDA宣布 , 批准VielaBio公司(VIE.US)的抗CD19单克隆抗体Uplizna(inebilizumab-cdon)上市 , 治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)患者 。
该疾病患者体内携带靶向AQP4水通道蛋白的抗体 。 这是迄今为止 , 第二款获得FDA批准治疗这类患者的创新疗法 。 这也是VielaBio公司成立以来首款获得FDA批准的创新疗法 。
NMOSD是一种罕见的严重神经炎症性自身免疫疾病 。 80%的NMOSD患者对身体中名为AQP4的水通道蛋白产生自身抗体(autoantibody) 。 这些靶向AQP4的自身抗体主要与中枢神经系统的星形胶质细胞相结合 , 引发对视神经、脊髓和大脑中保护神经的髓鞘的攻击 。 患者出现的症状包括视力丧失、瘫痪、神经痛、甚至呼吸衰竭 。 每次NMOSD发作会给神经系统带来更多损伤并且造成患者残疾状况加重 。 目前还没有可以治愈这一疾病的疗法 。
该公司在2018年2月获得2.5亿美元A轮融资 , 从MedImmune独立而出 , 正式成立不到两年半 , 就收获了FDA批准的首款新药 。
该公司首席执行官姚正彬博士在接受采访时曾经指出 , 在80多种自身免疫疾病里 , 共通的信号通路非常普遍 。 所以 , 针对某一种疾病 , 如果你能开发出一款靶向特定信号通路的新药 , 它将有潜力在相关的疾病里也起到治疗效果 。