药明康德不走寻常路的研发模式，如何带来了首款NF新药？( 六 )

接下来回答您的问题。 NF2肿瘤是由RAS通路上调驱动的， RAS通路在人类癌症中的上调很常见，因此我们认为这并不难，可以解决。我们通过癌症治疗评估程序与申办者一起开展了临床试验，并发现了转移酶抑制剂。
过去有两个试验药物都没有成功。我们在NCI进行了一项（NF）疾病自然史研究，开发了如何测量这些肿瘤、追踪它们以及理解发病症状的方法，这是非常耗费成本的，在某些时候，领导甚至说我们应该停止这项研究。我很高兴听到FDA确实非常想了解这些数据。这带来了MEK抑制剂的诞生。
在我们开始试验时有一些临床前数据，支持我们开始临床试验。临床前研究数据表明另一种MEK抑制剂selumetinib在这些小鼠中均能正常发挥作用，而此前其他方法没能行得通。这款药物得到验证是巨大的进步。
这就是我参与合作的方式。我想提及的是，这次合作另一个非常重要的方面是，一些工作需要与各方面的合作伙伴一道参与，包括阿斯利康、罕见病社区内部以及REiNS组织的专家。我们去FDA进行非正式讨论，以让他们得到更多信息，并向他们学习有关NF的知识、以及如何共同开发研究终点。这是非常紧密的合作，事实上，我几乎觉得FDA是整个领域的合作者，因为他们是如此有见地，对我们的发展很有帮助。
Annette Bakker：我想补充两点。首先，我完全同意Brigitte的观点，如今与FDA合作非常出色。他们是合作者。现在，我感到特别是在罕见病社区中，我们与FDA进行了惊人的合作，例如我们今天早上举行了基因治疗网络研讨会， FDA生物制品的负责人就是嘉宾之一。因此， FDA实际上是研发的一部分，他们希望为患者提供药物。
第二个我认为非常重要的因素是，患者在NF社区中的作用。我认为它非常独特。我们的患者实际上是整个研发过程中的合作伙伴，他们会评估我们的临床研发，他们评估我们的资助项目。他们参与试验终点的开发。他们与等待治疗的传统患者截然不同。
Scott Plotkin：我完全赞同。我要强调的是，其他社区也能够以之为蓝图，这是来自医生、科学家、患者代表的国际性自愿合作。
除了所涉及的医药公司，我的确也纳入了FDA、CTEP和其他机构或团体。任何人都可以来。目的是开发可以帮助人们的药物。自2017年左右开始，患者代表已被整合进来，并且是委员会中具有平等投票权的成员，正如Annette提到的那样，他们的任务是在这些讨论中提供自己独特的观点。而我们知道，研究人员和临床医生具有非常独特的研究和科学知识。
患者有非常独特的个人生活体验，这是医生和其他人所没有的。美国FDA将患者的利益作为提升人体功能、生活得更好、活得更长久的一部分，这确实促使我们更加关注终点。这成为了MEK项目的一些工作的基础。我认为这至关重要，这让我们作为研究人员保持诚实，而且这绝对是可行的。我知道我们正在发布我们在这方面的专门知识，看看其他团队是否有兴趣遵循为我们的社区工作的蓝图。
Richard Soll：George ，我想阿斯利康有很多合作经验， KOSELUGO的经验对你来说怎么样？
George Kirk：谢谢。在回答这个问题之前，我只想说，我认可到目前为止大家所说的一切。我做的工作有所不同。但我认为，那些和我们团队一起工作的人让合作变得很容易。他们带来了科学的力量、技术方面以及他们的知识和经验。
当他们谈论他们拥有的数据和他们的想法时，他们愿意对阿斯利康开诚布公，我也愿意倾听他们的想法，从我们的角度来看，这非常有效。 Scott前面也提到，这确实称得上是未来合作的一个蓝图药物。
回到你的问题，我想强调为什么有这种合作对我来说如此重要。没有这种合作， KOSELUGO就不会在美国获批。事情就这么简单。如果没有CTF来帮助和塑造临床前科学，没有CTEP的相助，我们也无法展开1期研究，我们就不会在这里进行讨论。从阿斯利康的角度来看，我们必须感谢CTF、CTEP和NCI切切实实地推动。

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