药明康德不走寻常路的研发模式，如何带来了首款NF新药？( 八 )

我们在美国拥有积极的数据并得到了批准，阿斯利康希望KOSELUGO尽可能多地用于那些患有NF1和丛状神经纤维瘤病的患者。
Richard Soll：感谢补充。让我们回到Scott的蓝图问题。或许我们必须首先问自己一个问题，在这类药物的发现和开发过程中，我们学到了什么？这是否能拓展到其他罕见病中？
Scott Plotkin：我认为该模型具有很好的可扩展性，但这并不容易。这始于1990年代，儿童肿瘤基金会（CTF）当时还叫做国家神经纤维瘤病基金会（National Neurofibromatosis Foundation），发起了一次年度会议，召集了世界各地的顶级科学家。这个罕见病社区是一个温暖、包容的社区，并且随着时间的推移而发展壮大，我认为这构成了各位刚刚听到的一切的骨架，无论是REiNS计划还是临床医生之间的合作。这确实增强了研究人员与CTEP以及医药公司合作的这种意愿。这是我们社区的特色，对此我感到非常自豪。
有两个关键点需要强调。其一，我要请Widemann博士谈谈她接任时的状况。疾病自然史研究对罕见病非常重要，没有人比NCI儿科肿瘤科做得更好。我将这个话题留给她，因为对于罕见病来说，了解自然史非常重要。
其二，是REiNS小组在试验终点上的工作。在罕见疾病中，您往往必须自己制定终点并验证它们，并与FDA和药企及其他重要的团队合作，这很关键，而且可以做到。我们曾经发现进行这些合作非常容易，并且最后找到合适的医药企业合作伙伴。我的经验非常丰富，武田很棒，其他许多公司也是如此。
你必须要有耐心，你可以选择将这些其他工具应用到疾病自然史研究和你的合作中，帮助他们理解为什么他们的化合物以及为什么他们的资源会得到很好地利用。我想有很多东西需要学习。我知道我们社区中的每个人都乐于为其他对此感兴趣的社区提供帮助。 Brigitte ，我能请您谈谈自然史研究吗？我认为这很重要。
Brigitte Widemann：当然。我也想强调我们尝试向其他社区学习了很多内容。 NCI的疾病自然史研究始于2008年，当时我们对这些肿瘤的生长方式还没有真正的了解。这是一项资源密集型研究。在某些时候，甚至我的前任负责人都说过：“好吧，你做这个想做多久？”但这确实很重要，而且FDA要求它不仅表明我们使患者受益，而且KOSELUGO确实改变了疾病的自然病程。
我很高兴我们获得了这些数据，阿斯利康与我们共同努力，以确保我们能够以最佳方式分析数据。而且关键的是，在那些没有参加试验的同龄儿童中，这些肿瘤大部分都在生长，几乎没有能缩小超过1%或2%的。这与我们在KOSELUGO的试验中看到的形成鲜明对比。
我非常同意Scott的观点，经过精心设计的自然史研究可能不需要太多资源，但对于任何罕见病都至关重要。
FDA最近发布了针对行业的指南，任何人都可以参考该指南进行自然史研究。我认为这是我们在NCI内部计划中可以做的唯一特别的事情，因为我们不受授予周期的限制，如果短时间内做不出任何结果，我不会被告知我失败了。能够收集这些数据将带来有意义的贡献。
Richard Soll：Scott ，你现在专注于NF ，不过你也在考虑将其视为涵盖多种疾病的非常广泛的蓝图。
Scott Plotkin：是的。我认为这里有一些罕见病的共同主题。要做所谓的传统的肿瘤学研究非常困难， 1期阶段需要10—100人， 2期阶段需要50—500人， 3期阶段则需要成百上千人。从患者的角度来看，这不太现实，更不用说从经济角度来看了。所以我们需要使用像自然史研究这样的技术，有明确终点的精心设计的研究，我建议一些新颖的试验设计，就像我们希望在平台篮子研究中所做的那样，这将使我们更有效率。
我认为这种灵活的思维方式是可行的，如果你能向医药公司展示为什么这样做是有道理的，并且最终有希望产生成效，那么他们会愿意与你一起走下去。在罕见病中工作中很容易陷入困境，似乎无法让药物获批，那是不对的。我认为，你只需要一些专家帮忙将这些想法汇集在一起，并且有一个团队来推动它。

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