药明康德不走寻常路的研发模式，如何带来了首款NF新药？( 七 )

关于合作为何重要的第二点，在与NTAP（神经纤维瘤病治疗加速计划）Jaishri Blakeley博士以及其他人的合作中：我们表现得就像一股绳。我们不是各自为战，而是作为一个团队做到了这一点。这是非常独特的，并且对于成功合作至关重要。
Richard Soll：请Brigitte回答一个来自听众的问题，为MEK抑制剂设计正确方案的最大挑战是什么？
Brigitte Widemann：这是一个很好的问题。在我们进行1期研究时，我们采用了非常传统的方法，我们找到了最佳剂量，并研究了药代动力学。但我清楚地记得在一次会议上， FDA说你们必须展示对患者有什么益处。然后我们坐下来，讨论药物有望影响的肿瘤可能在眼里，可能在呼吸道，可能在膀胱上方。我们需要证明一套不同的终点和结果指标的益处，除了肿瘤缩小外，还需要在临床上观察每位患者的其他指标。这确实是一项艰巨的任务，我总是有点担心无法显示出获益，因为肿瘤是如此多变，而且已经存在了很长一段时间。不过，在肿瘤已经存在了数年之后，我们真的看到了益处。
我毫不怀疑KOSELUGO（selumetinib）对患者有效，但这是有效的策略吗？FDA、阿斯利康和REiNS计划将肿瘤体积减小作为主要终点，因为我们可以测量，并且可以持续进行。而且由于尚无针对儿童群体的经过验证的结果指标，因此所有结果指标都是关键次要终点。我们很高兴，我们可以显示改善疼痛的情况， George还提到了一件很有趣的事，即通过一种小插图，向每位患者展示发生了什么变化，同时研究人员也据此判断它是否对患者有益。这是非常非传统的。
大家集思广益，思考如何能最大限度地发挥这一点，这就是应该感谢患者的地方。有些患者可能会接受睡眠研究、肺功能检查、运动和强度范围、视力，等等，这取决于他们有多少症状。这非常具有挑战性，我非常高兴这些测试取得了成果，而且我们的策略似乎很成功。
Richard Soll：现在大多数激酶抑制剂都针对癌症适应症。虽然进展不快，但正在不断积累推进，也已经用于儿科肿瘤。在儿科人群中长期使用这种药物，是否这意味着药物安全性非常好？您能对此进行点评吗？
Brigitte Widemann：我是一名儿科肿瘤科医生，对于我来说，很显然我们必须开始儿科治疗。我们看到患有这种肿瘤的孩子们，在两三岁时就需要使用人工呼吸管。我们需要产业界需要参与进来，这是我们必须研究的儿童问题，因为这些肿瘤生长最快。
但是，当我们在小儿患者中取得成功后，我们开始了另一项临床试验。我们以为成年人的肿瘤生长不快，但成年人的肿瘤有很多临床问题。我们开始了另一项由NCI资助的成年患者研究。我们只有初步数据，但对于成年患者而言也似乎很有希望。成年患者显然应得到同样多的关注。我们非常渴望探索KOSELUGO在成年患者中的益处。 George ，您是否有补充？
George Kirk：是的，谢谢。先回答安全性方面和主要不良事件方面的问题。 Widemann博士和我们小组进行的试验里，就我们所知，不良事件和安全性是可控的，而且大多数不良事件实际上可以在治疗过程中解决，这是个好消息。
需要指出的另一点是， KOSELUGO已经开展了研究。实际上，小儿患者的用药剂量小于我们在成人患者中倾向使用的剂量，我们已经开始看到疗效和安全性的数据。
Richard Soll：谢谢。 George ，您能谈谈全球药物研发吗？
George Kirk:正如我们在讨论开始提到的， KOSELUGO于4月在美国获得批准，可用于治疗NF1丛状神经纤维瘤病。我们还有其他国家（尤其是欧洲）的上市申请正在提交中，也正在与中国和日本的监管机构进行讨论，这两个国家都要求我们在日本和中国的患者中开展研究，我们计划今年下半年开始对中国患者进行1期/2期研究，希望一切顺利。

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