药明康德不走寻常路的研发模式，如何带来了首款NF新药？( 四 )

Richard Soll：太好了，那您如何支持它的发展，您会为临床试验提供药物么？
Mike Humphries：我们为这一临床试验提供资金。这是一个“研究者赞助的临床试验” ，我们提供资金，我们利用Plotkin博士和他的团队的专长来进行临床试验。
Richard Soll：借此机会，我想问Scott ，您是INTUITT-NF2试验的首席研究员。您认为与典型临床试验相比，它是一个更有效和高效的设计么？
Scott Plotkin：是的，感谢你的问题。在回答你提出的问题之前，我想解释一下，儿童肿瘤基金会在构建这些临床前研发管线时的一个独特之处在于，它坚持让临床医师与临床前专家一起，参与这一研究。
因为这个原因，我和Jaishiri Blakely被纳入这一临床前管线项目，在获得先导化合物之前已经工作了5年。这让我们能够与武田非常高效地合作，他们是非常出色的合作伙伴。
对这一合作，对武田为了开发罕见病疗法而采取的非传统策略，我都赞不绝口。
所以当我们找到了一个在多种临床前模型中表现出广泛活性的先导化合物时，这包括神经鞘瘤、脑膜瘤临床前模型，我们想设计一个独特的，更重要的是，高效的临床试验。因此，我们采用了临床肿瘤学中的一些新颖概念，包括平台试验和篮子试验，并将其应用于NF2 。
从“篮子试验”的角度来说，这些试验会把具有相同基因变异肿瘤类型放到一个篮子里。例如你可能有ALK突变肺癌和神经母细胞瘤，那可能是一个临床试验里的两个不同的篮子。
我们的情况是，我们想将由于NF2丢失导致的不同肿瘤类型汇集到一起。在这个情况下，它包括神经鞘瘤、脑膜瘤和室管膜瘤，并且让携带其它肿瘤类型和进行性肿瘤的患者也可能加入临床试验。
这是第一次我们为一个临床试验设定了非常广泛的入组标准。我们希望能够尽可能让更多的患者能够获得有前景的新药物的治疗。
第二个设计上的关键点是，这同时是一个平台试验。在平台试验中，你制定一个共同的入组标准，以及共同的试验终点，这样可以在一个试验中评估多个药物。
例如，所有患者加入名为INTUITT-NF2的平台试验，第一个在这个平台试验中研究的药物是brigatinib 。不过我们预计，希望在与武田进行进一步合作之后，临床前管线中筛选出的其他药物也可以加入这个平台试验，如果患者对brigatinib的治疗反应不佳，还可以重新回到平台中，重新随机分组接受其他试验药物的治疗。
目前，如果您要让患者依次尝试不同试验药物，可能需要数年的时间才能让患者进入新的试验。而在平台试验的设计中，我们希望可以将时间从几年缩短到几个月，并希望通过让患者迅速进入不同试验臂，来提供价值。
最后一点，由于这些试验药物的入组标准是通用的，这为罕见病药物之间的比较提供了有益条件——不是具有统计意义的直接比较，但试验中各个组实际上是同质的，这至少可以让我们对不同药物有所了解。这是罕见病药物研发中很不寻常的试验设计，但武田愿意和我们共同前行。
Annette Bakker：补充一点。我们也已经在欧洲开展了同样理念的试验平台，即所谓的“EU-PEARL” ，也在组织所有形式NF的平台试验。不到10天前我们刚刚举行会议，达成的共识是INTUITT试验将是在欧洲社区启动的示范试验。通过这种合作，我们正在将许多工作全球化。
Richard Soll：太好了。 Scott ， INTUITT-NF2试验周期是多长？打算招募多少患者？
Scott Plotkin：我的考虑在于，试验要具有“平台”性质。我们希望可以持续10年左右，并且有一个单独的研究部门。第一个试验药物将是brigatinib ，我们希望能够在2-3年内完全实现研发目标。我们有很棒的、齐心协力的合作伙伴。我们希望在10年的平台试验期间开展多款药物的试验。

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