药明康德不走寻常路的研发模式，如何带来了首款NF新药？

▎药明康德内容团队编辑
这是药明康德“让科学引领”神经纤维瘤病公益论坛系列报道的第5篇，共5篇。更多报道请参见“药明康德”公众号今日其他内容
本周日（5月17日）是世界神经纤维瘤病（neurofibromatosis）日，而今年4月，美国FDA也刚刚批准首款可以治疗这种罕见疾病的突破性疗法。在昨日举办的“让科学引领”神经纤维瘤病公益论坛上，我们邀请到了参与首款神经纤维瘤病新药研发的多方团队，这些来自医药公司、科研院所、以及患者组织的专家，将分享“不走寻常路”的研发模式。对于正在开发的罕见病新药，乃至其他常见病的新药，这些宝贵的一线研发经验都有其可借鉴之处。

本文插图
嘉宾名单：
Brigitte Widemann ，美国国立癌症研究所（National Cancer Institute）儿科肿瘤学科首席负责人。支持KOSELUGO（selumetinib）这款新药获批的临床试验（NCT01362803），便是由该研究所主要赞助支持的。
Scott Plotkin ，哈佛医学院神经学教授，麻省总医院Pappas神经肿瘤中心执行董事。他是参与该临床试验的负责科学家之一，提供了宝贵的指南和建议。此外，他也正在参与brigatinib的临床试验，这是一款有望治疗2型神经纤维瘤病（NF2）的药物。
Annette Bakker ，儿童肿瘤基金会主席。这是一家专注NF患者的非营利患者组织，旨在推进研究，拓展知识，改善对NF患者群体的护理。该组织的目标是终结NF 。
George Kirk ，阿斯利康肿瘤研发部， KOSELUGO全球产品负责人。他的团队与默沙东一道，推动了这款NF1新药的问世。
Mike Humphries ，武田肿瘤部，美国区肺癌科学主任。武田公司的brigatinib是一款ALK抑制剂，已获批治疗非小细胞肺癌。目前，科学家们正在评估其治疗NF2的潜力。
主持：Richard Soll ，药明康德波士顿办公室负责人和战略计划高级顾问。
以下为实录全文：
Richard Soll：早上好，感谢您和我们一起参加今天的在线研讨会，欢迎您的到来。这场的讨论重点将是两个非传统药物研发的例子， KOSELUGO和brigatinib ，它们证明了革新合作的潜力。
KOSELUGO是selumetinib的商品名。它是首款获批治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的药物。在美国， KOSELUGO达到了多个里程碑，包括在2018年获得孤儿药资格，罕见儿童疾病认定，突破性疗法认定，以及最终在2020年4月10日获得FDA批准治疗NF1 。
Brigatinib是一款获批治疗肺癌的疗法。它目前在临床试验中用于治疗2型神经纤维瘤病（NF2）。它治疗NF2的机制与治疗肺癌的机制不同。
我们很荣幸今天邀请到杰出的患者关爱倡导者，医疗专业人员和科学家，在这一分享他们的洞见和经验。
简短介绍之后，我想开始提问。请问Brigette ，您能用简短几句话介绍一下NF1 ，以及selumetinib的成功开发与传统药物研发有何不同么？这款药物如何进入您的部门进行开发，在临床试验中又发现了什么？
Brigitte Widemann：1型神经纤维瘤病是一种较为常见的遗传疾病，它由于NF1肿瘤抑制基因上的突变导致。大约每3000人中有一例NF患者。这一疾病会导致多种多样的肿瘤和非肿瘤表征，其中很多为进行性，然而以前我们没有获得证明有效的疗法。
我是一名儿科肿瘤学家。在NF1领域，称为“丛状神经纤维瘤”的肿瘤出现在一半NF1患者中，他们中很多是很年轻的患者。这些肿瘤不是恶性的，但是它们会进行性生长，可能导致严重和危及生命的问题。
作为一名肿瘤学家，我对发现NF1的有效疗法很感兴趣。我们克服了很多障碍，得以能够在NCI的儿科肿瘤学分部评估selumetinib作为一种疗法，靶向治疗年幼儿童中的这些肿瘤。让我们感到无比惊喜的是，我们在第一名患者身上就观察到了对药物的响应，然后我们在第二名、第三名患者身上也观察到了响应。在经历了很多个不成功的临床试验后，这个结果让我们非常高兴。

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