药明康德不走寻常路的研发模式，如何带来了首款NF新药？( 二 )

我们观察到肿瘤缩小，它给予我们希望，这款疗法可能给患者带来益处。我们与NCI的癌症疗法评估项目（CTEP）和阿斯利康（AstraZeneca）进行了合作。 George Kirk今天也在这里，他会讲到这方面的合作。我们开展了注册性临床研究，还有很多很多其它人投入了很多，这是一个真正的NF社区集体的努力。
这项临床试验在1年内就完成了50名患者的注册目标。我们达到了一个非常有挑战性的目标：不但表明selumetinib能够缩小肿瘤，而且患者能够从治疗中获益，他们感受到身体更好，疼痛更少，生活质量更高。
这些改善最终推动KOSELUGO（selumetinib）获批，而且是针对这些年轻的患者。我们非常兴奋。这是一个很长的故事，有很多、很多人都贡献了自己的力量，包括这里的嘉宾。例如，构建NF患者团体的儿童肿瘤基金会（CTF）。它为这一项目的某些方面提供了资金。
REiNE国际合作（神经纤维瘤病和神经鞘瘤病响应评估工作小组）的领导人Plotkin博士在2011年曾经说：“让我们一起开发能够让临床试验终点标准化的东西。 ”FDA也非常赞同这一观点。
阿斯利康的团队是非常出色的合作伙伴。他们做了很多工作。只是追踪他们团队工作的一小部分，就让我更了解了一个药物上市需要付出多少心血。
还有很多其它人付出了努力，不过首先也是最重要的，我要提到那些在注册性研究中接受多轮评估的患者们。他们接受这些评估不是为了自己，而是为了帮助我们显示这款药物的疗效。
Richard Soll：阿斯利康对这款药物很熟悉，不仅仅在治疗NF1方面，请问George ，从您的视角来看，为治疗NF1进行的药物研发有什么非传统的地方？
George Kirk：这是个好问题。我在Widemann博士说的基础上再补充几点。从我的角度来看，这一开发过程的非传统性体现在以下几点：
第一点Widemann博士也已经提到，就是需要合作。虽然我们在开发药物时通常与学术研究所有很多合作，但是针对治疗NF1的这个开发项目，我们与很多团体合作，设计并且执行了在这些患者中进行的注册性研究。这些团体包括儿童肿瘤基金会（CTF）， Widemann博士的团队，神经纤维瘤病疗法加速项目（NTAP），更重要的是NF1患者群体。
第二点， KOSELUGO是首个获批治疗NF1的药物。这是很具有历史意义的。然而对于研发团队来说这是一个挑战，因为没有以前获批的监管先例，对于FDA也是全新的经历。所以，在过去几年里，和FDA一起密切合作非常重要。我们和Widemann博士一起去FDA开会，也让CTF（儿童肿瘤基金会）代表一起参加会议。我们作为一个合作团队参加了与FDA的讨论。在过去的3年里，我们一起与FDA合作，努力让这件事发生。幸运的是，我们做到了这一点。
我想强调的第三点是患者，虽然它听起来很传统。所有医药公司都会讲，患者是我们努力实现的一切的核心。然而在治疗NF1患者的注册性临床试验中，那些患者的故事对于监管审评和监管批准来说是非常关键的。患者描述肿瘤在KOSELUGO治疗后缩小，对帮助FDA理解疗法的临床收益非常重要。
我们将这些患者的故事也纳入了监管申请中。这绝对是非传统的（药明康德相关阅读：拆下肋骨当脖子，多次与死神擦肩……这名19岁的少年，依旧活出了精彩人生）。我们以前通常从传统统计分析的角度来看待这些研究，我们当然纳入了这些分析。然而，患者故事在KOSELUGO获批治疗NF1方面起到了举足轻重的作用。
Richard Soll：非常感谢George 。 Scott ， 2型神经纤维瘤病（NF2）可以说是个不同的疾病。您来介绍下它好么？
Scott Plotkin：非常感谢您的邀请。 2型神经纤维瘤病（NF2）是我们归在神经纤维瘤病这个术语下的三种疾病之一。

药明康德 不走寻常路的研发模式，如何带来了首款NF新药？( 二 )

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