「艾滋病」第2例艾滋病痊愈患者终出现:历经半个世纪的斗争,人类终于胜利了?( 四 )
这一结论证实,基于CRISPR的成体造血干细胞基因编辑技术能够在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果,经过编辑后的成体造血干细胞能够长期重建人的造血系统。
研究结果以CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia(对HIV和急性淋巴细胞白血病患者的干细胞CRISPR编辑)为题发表在了《新英格兰医学杂志》上。
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凭借这一研究成果,邓宏魁教授入选去年12月揭晓的“2019《自然》十大科学人物”。
或许有人会问,都是针对艾滋病进行CCR5基因编辑,为什么贺建奎遭到万人唾骂,而邓宏魁教授成为举世关注的科学先驱?
从最基本的方面看,两者研究对象和目的不同,贺建奎的实验是为了预防患病;而邓宏魁研究中,患者已患有白血病和艾滋病,并且其他手段难以见效,其目的是治疗。
更深层次的原因在于,贺建奎是针对生殖细胞的基因编辑,而邓宏魁是针对体细胞,前者会对后代带来负面影响,甚至会对全人类基因池带来不可逆的改变,而体细胞基因编辑只及于受体本人,风险相对可控。
可以预见,邓宏魁教授的研究成果为高效率“量产”柏林病人和伦敦病人奠定了基础。
参考资料:
[1] Evidence for HIV-1 cure after CCR5Δ32/Δ32 allogeneic haemopoietic stem-cell transplantation 30 months post analytical treatment interruption: a case report,https://www.thelancet.com/journals/lanhiv/article/PIIS2352-3018(20)30069-2/fulltext
[2] Long-Term Control of HIV by CCR5 Delta32/Delta32 Stem-Cell Transplantation,https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa0802905
[3] HIV-1 remission following CCR5Δ32/Δ32 haematopoietic stem-cell transplantation,https://www.nature.com/articles/s41586-019-1027-4
[4] CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia,https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1817426
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