脊髓性肌萎缩症|曾经70万元一针，现在3.3万元天价药落地我区首例脊髓性肌萎缩症患儿迎来“重生” 德广医院|刘女士|辛松峰|联合

来自鄂尔多斯市的8岁女孩萌萌（化名）是一名脊髓性肌萎缩症二型患者，1月26日上午，她在内蒙古医科大学附属医院顺利完成诺西那生钠鞘内注射治疗，成为实施新医保目录后内蒙古自治区首例诺西那生钠鞘内注射治疗的脊髓性肌萎缩症患者。而这也将是萌萌一家收到的最好的新春礼物。
8年前，萌萌的出生给一家人带来了喜悦，但这份喜悦并没有持续太久。“她的腿跟其他孩子不一样。”看着幼小的萌萌，妈妈吴华（化名）心中总是有这样一个感觉。为证实心中疑惑，萌萌的父母带着她跑遍了鄂尔多斯的大小医院，甚至跑到了呼和浩特、北京等地，经过医生诊断，萌萌被确诊患有脊髓性肌萎缩症。而更让萌萌一家人难以接受的是：“国内暂无药物可用”。
在随后的8年时间里，萌萌不能站、不能走，也不会翻身。只要外出，家人只能抱着她或者推着轮椅，而她更多的时间只能躺在床上。
2019年，诺西那生钠注射液在中国上市，每针价格大约70万元，第一年需要打6针，往后每年打2至3针，但这个价格让很多患者家庭望而却步。2021年1月，诺西那生钠注射液降价到55万元一针，通过慈善援助的方式，第一年买1针送5针，以后每年买1针送2针。也就是说，经过援助后，患者每年的药费为55万元。
2021年11月11日，对于所有脊髓性肌萎缩症患者的家庭来说，都是一个值得纪念的日子。经过国家医保局与药企的8轮“灵魂谈判”，诺西那生钠注射液的价格被“杀”到3.3万元。萌萌的家人在得知这一消息后，激动地流下了泪水。同年12月，国家医保局公布医保药品目录调整结果，诺西那生钠注射液等74种药品新增进入目录。2022年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式落地。
1月26日上午，内蒙古医科大学附属医院儿科医生通过腰椎穿刺将药物直接注入萌萌蛛网膜下腔，从而使药物弥散在脑脊液中，直接作用于神经细胞。
内蒙古医科大学附属医院儿科主任杨光路说，手术时，在患者腰椎L3和L4节之间进行穿刺，先抽取5毫升脑脊液。然后，从冰箱中拿出药物，放在温室解冻，使其达到25度，然后再将5毫升药物用大约3分钟时间极其缓慢地注入。
“医保报销后，一针自己仅需承担1.1万元，感谢国家的好政策，感谢医护人员的陪伴，让我们一家人终于看到了希望。”1月26日上午，在内蒙古医科大学附属医院儿科病房，得知孩子已经顺利完成第一针诺西那生钠鞘内注射治疗，萌萌的家人热泪盈眶，不住说着感谢国家、感谢医护人员的话。
【 脊髓性肌萎缩症|曾经70万元一针，现在3.3万元天价药落地我区首例脊髓性肌萎缩症患儿迎来“重生”】杨光路介绍，脊髓性肌萎缩症是一种罕见病，在我国新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，主要临床表现是肢体无力和肌肉萎缩，严重的不仅丧失行走能力，更因为呼吸肌无力需要持续呼吸机辅助呼吸，还会因为反复呼吸道感染而导致呼吸衰竭死亡。估测国内的存量病人大概在3万人左右。采访人员了解到，经严密监护无不良反应后，萌萌将于近期出院。（呼和浩特晚报采访人员马妍）

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